Biogen Idec annuncia risultati top-line positivi emersi dalla prima sperimentazione di fase 3 s

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) ha annunciato oggi risultati top-line positivi emersi da DEFINE, la prima di due importantissime sperimentazioni cliniche di fase 3 concepite per valutare il composto sperimentale somministrato per via orale BG-12 (dimetilfumarato), quale monoterapia in pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS). I risultati hanno dimostrato che 240 mg di BG-12, somministrati due o tre volte al giorno, soddisfano l’endpoint primario dello studio clinico, dimostrando una riduzione molto significativa dal punto di vista statistico (p<0,0001) nella quota di pazienti affetti da RRMS che hanno subito una recidiva dopo due anni in confronto al placebo. Entrambe le dosi di BG-12 hanno soddisfatto inoltre tutti gli endpoint secondari dello studio clinico, determinando una riduzione statisticamente significativa nel tasso di recidiva su base annua, nel numero di lesioni iperintense in T2 nuove o ingrandite recentemente, nelle nuove lesioni captanti gadolinio (Gd+) e nel tasso di progressione della disabilità misurata dopo due anni sulla base della scala di valutazione EDSS (Expanded Disability Severity Scale). DEFINE è uno studio globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo, con confronto di dosi, volto a determinare l'efficacia e la sicurezza del BG-12 in persone affette da RRMS. Oltre a soddisfare l'endpoint primario e tutti quelli secondari, i primi dati emersi dalla sperimentazione hanno dimostrato che il BG-12 presenta un profilo favorevole in relazione a sicurezza e tollerabilità. L'incidenza totale di eventi avversi ed eventi avversi gravi è risultata simile nel gruppo placebo e in entrambi i gruppi sottoposti a trattamento a base di BG-12. Il profilo di sicurezza è risultato coerente con quanto indicato nello studio clinico pubblicato di fase 2 del BG-12. Sono in corso ulteriori analisi dello studio clinico DEFINE e la società prevede di presentare dati dettagliati in occasione di un futuro incontro medico. “Le significative risposte cliniche riscontrate nello studio clinico DEFINE rappresentano un importante passo in avanti nello sviluppo del BG-12 in relazione alla sclerosi multipla (SM)” ha affermato il Dr. Douglas Williams, medico e Vicepresidente esecutivo della ricerca e sviluppo presso Biogen Idec. “Siamo molto soddisfatti di questi dati e crediamo che il BG-12 abbia il potenziale di offrire ai pazienti affetti da SM l'opzione di un trattamento orale molto efficace e con un solido profilo di sicurezza.” Da dati basati su studi scientifici si evince che il BG-12 ha il potenziale di distinguersi in quanto riduce la penetrazione e l'azione delle cellule infiammatorie sul sistema nervoso centrale (SNC), oltre a proteggere potenzialmente le cellule del SNC dallo stress ossidativo e dalla morte tramite attivazione del percorso Nrf2. Nel 2008, la FDA (Food and Drug Administration) ha attribuito al BG-12 lo status Fast Track. Oltre a DEFINE, è attualmente in corso un'altra sperimentazione clinica di fase 3 sulla RRMS, denominata CONFIRM. Tale studio clinico sta valutando il BG-12 e un comparatore attivo di riferimento, il glatiramer acetato, verso placebo su recidiva clinica, misure della risonanza magnetica per immagini (MRI) della sclerosi multipla, progressione della disabilità e sicurezza. Si prevede che CONFIRM fornirà i suoi risultati nella seconda metà del 2011. Informazioni sulla sperimentazione DEFINE DEFINE (Determination of the Efficacy and safety of oral Fumarate IN rElapsing-remitting MS, ovvero Determinazione di efficacia e sicurezza del fumarato per via orale nella sclerosi multipla recidivante-remittente) è uno studio globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo con confronto di dosi volto a determinare l'efficacia e la sicurezza del BG-12 in più di 1200 persone affette da RRMS. Lo studio ha valutato due dosi di BG-12: 240 mg due volte al giorno e 240 mg tre volte al giorno. L'obiettivo primario era di stabilire se il BG-12 è efficace nel ridurre la proporzione dei pazienti recidivanti dopo due anni. Gli endpoint secondari comprendevano la riduzione nel numero di lesioni iperintense in T2 nuove o ingrandite recentemente e di nuove lesioni Gd+ misurate tramite MRI, la riduzione del tasso di recidiva su base annuale e la riduzione della progressione della disabilità misurata sulla base della scala di valutazione EDSS. Ulteriori endpoint comprendevano la sicurezza e la tollerabilità del BG-12. Informazioni su Biogen Idec Biogen Idec si avvale di scienze all'avanguardia per scoprire, sviluppare, produrre e commercializzare prodotti terapeutici per il trattamento di malattie gravi, con particolare attenzione ai disturbi neurologici. Biogen Idec, fondata nel 1978, è la veterana assoluta delle società biotech del mondo. Le sue terapie per il trattamento della sclerosi multipla forniscono benefici a pazienti di tutto il mondo e le entrate annuali generate dalla società superano 4 miliardi di dollari. Per le etichette dei prodotti, i comunicati stampa e ulteriori informazioni sulla società, visitare il sito www.biogenidec.com. Dichiarazione di esonero di responsabilità Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni lungimiranti, tra cui dichiarazioni relative allo sviluppo e alla commercializzazione del BG-12 per il trattamento della sclerosi multipla. Tali dichiarazioni lungimiranti possono essere accompagnate da parole quali "prevedere", "credere", "predire", "stimare", "intendere", "potrebbe", "pianificare" e verbi al futuro, nonché altri parole o termini dal significato simile. Non si deve attribuire un'indebita affidabilità a tali dichiarazioni, che implicano rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi si differenzino sostanzialmente da quanto indicato in tali dichiarazioni; ciò vale anche per il raggiungimento degli endpoint nelle sperimentazioni cliniche, l'ottenimento dell'approvazione normativa, il verificarsi di eventi avversi in termini di sicurezza, la concorrenza di prodotti, la disponibilità di rimborsi per i nostri prodotti, le condizioni avverse del mercato e dell'economia, eventuali problemi con i nostri processi produttivi e la nostra dipendenza da parti terze, la mancata osservanza delle norme governative ed eventuali effetti negativi di variazioni in tali norme, la nostra capacità di proteggere i nostri diritti di proprietà intellettuale e i costi relativi, nonché gli altri rischi e incertezze descritti nella sezione relativa ai fattori di rischio della nostra più recente relazione annuale o trimestrale e in altre relazioni depositate presso la SEC. 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