Gilead interromperà precocemente lo Studio 116 di Fase III su idelalisib per il trattamento del

A seguito di una raccomandazione da parte di un Comitato di monitoraggio dei dati (Data Monitoring Committee, DMC) indipendente, Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq:GILD) ha annunciato in data odierna l’interruzione precoce del suo studio di Fase III (Studio 116) per la valutazione di idelalisib per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfocitica cronica (LLC) precedentemente trattata per i quali la chemioterapia risulta controindicata. La raccomandazione del comitato di cui sopra è basata su un’analisi ad interim predefinita indicante un’efficacia statisticamente altamente significativa per quanto concerne l’endpoint primario consistente nella sopravvivenza senza progressione della malattia nei pazienti assumenti idelalisib in combinazione con rituximab rispetto a quelli assumenti soltanto rituximab. Il profilo di sicurezza di idelalisib è risultato accettabile e in linea con l’esperienza passata in cui è stata somministrata come terapia combinata insieme a rituximab per il trattamento della LLC precedentemente trattata. Gilead ha notificato l’Agenzia per gli Alimenti e i Medicinali statunitense (Food and Drug Administration, FDA) in merito alla propria intenzione di interrompere lo studio e intratterrà un dialogo con l’FDA per quanto concerne la domanda di approvazione per il trattamento della LLC. I dati derivati dallo Studio 116 saranno inoltrati per la presentazione in occasione di un convegno scientifico che avrà luogo prossimamente. “In considerazione delle importanti esigenze mediche tuttora insoddisfatte nel trattamento della LLC, soprattutto in questa popolazione di pazienti per i quali la chemioterapia risulta controindicata, siamo lieti che idelalisib abbia esibito un beneficio significativo per i pazienti sul piano clinico” ha dichiarato il Dottor Professore Norbert W. Bischofberger, Vicepresidente esecutivo del reparto Ricerca e Sviluppo, nonché Direttore scientifico presso Gilead. “Si tratta del primo studio di Fase III in cui si sono registrati risultati positivi per una nuova classe di terapie mirate che inibiscono la trasduzione del segnale attraverso il complesso recettoriale dei linfociti B, quale componente chiave del meccanismo d’azione; un’area di studio importante nello sviluppo di regimi terapeutici per il trattamento della LLC e di altre malattie maligne a carico dei linfociti B che non prevedono la somministrazione di chemioterapia. Ringraziamo i centri di ricerca e gli altri collaboratori che hanno partecipato a questo studio, nonché i pazienti che vi hanno aderito come volontari e siamo ansiosi di comunicare questi dati alla comunità di professionisti del ramo ematologia.” I pazienti che hanno partecipato allo Studio 116 che sono stati randomizzati a idelalisib continueranno ad assumere idelalisib, mentre i pazienti rientranti nel braccio di controllo (placebo in combinazione con rituximab) diverranno idonei all’assunzione della terapia a base di idelalisib in aperto nell’ambito di uno studio d’estensione. Gilead sta inoltre mettendo a punto un programma per l’acceso ampliato (extended access program, EAP) a favore dei pazienti con LLC ricorrente che necessitano di trattamento ma per i quali la chemioterapia è controindicata. In data 11 settembre 2013 la società ha depositato una domanda per nuovo farmaco (new drug application, NDA) per idelalisib per il trattamento del linfoma non Hodgkin a bassa malignità (indolent non-Hodgkin’s lymphoma, iNHL) refrattario. Gilead intende depositare la domanda di approvazione per idelalisib nell’Unione Europea più avanti nel corso di quest’anno. Informazioni sullo Studio 116 Lo Studio 116 era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di Fase III inteso a valutare l’efficacia e la sicurezza di idelalisib in combinazione con rituximab. Allo studio sono stati iscritti 220 pazienti adulti con LLC ricorrente precedentemente trattata che esibivano linfoanedopatia misurabile con progressione della malattia a distanza di meno di 24 mesi dal completamento della terapia precedente e che necessitavano di trattamento ma risultavano inidonei alla somministrazione di terapie citotossiche. I pazienti idonei sono stati randomizzati alla somministrazione di otto infusioni di rituximab nell’arco di 24 settimane in combinazione con idelalisib (150 mg) o placebo assunto per via orale due volte al giorno in via continuativa fino alla manifestazione di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti partecipanti allo Studio 116 la cui malattia è progredita sono stati considerati idonei alla somministrazione della terapia a base del farmaco attivo idelalisib nell’ambito di uno studio d’estensione in doppio cieco (Studio 117). Informazioni su idelalisib Idelalisib è un inibitore orale sperimentale, potente ed altamente selettivo dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K). La trasduzione del segnale attraverso l’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi è essenziale ai fini dell’attivazione, della proliferazione, della sopravvivenza e del trasporto dei linfociti B ed è iperattiva in numerose malattie maligne a carico dei linfociti B. Idelalisib è sviluppato al momento sia come agente a se stante sia come agente in combinazione con terapie approvate e sperimentali. Oltre a uno studio di Fase II su pazienti con iNHL doppiamente refrattario, il programma di sviluppo clinico di Gilead per idelalisib include due studi di Fase III su idelalisib in pazienti con iNHL precedentemente trattato e tre studi di Fase III su idelalisib in pazienti con LLC precedentemente trattata. Si sta inoltre valutando la terapia combinata contenente idelalisib e GS-9973, il nuovo inibitore della tirosin-chinasi della milza (Spleen Tyrosine Kinase, Syk) sviluppato da Gilead, nell’ambito di una sperimentazione di Fase II su pazienti con LLC recidivante o refrattaria, iNHL e altre malattie linfatiche maligne. Ulteriori informazioni sugli studi clinici su idelalisib e altri agenti oncologici sperimentali di Gilead sono rinvenibili all’indirizzo www.clinicaltrials.gov. Idelalisib e GS-9973 sono prodotti sperimentali, la cui sicurezza ed efficacia non sono ancora state determinate. Informazioni su Gilead Sciences Gilead Sciences è un’azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative nei settori della medicina che presentano problemi ancora irrisolti. La missione dell’azienda consiste nel promuovere l’avanzamento delle cure nei pazienti affetti da malattie potenzialmente letali in tutto il mondo. Gilead, la cui sede centrale è ubicata a Foster City, California, opera nel Nord America, in Europa e nella regione Asia-Pacifico. Dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione secondo il significato attribuito a tale espressione dalla legge statunitense Private Securities Litigation Reform Act del 1995, soggette a rischi, incertezze e altri fattori, tra cui rischi connessi alla possibilità di risultati sfavorevoli derivati dalle sperimentazioni cliniche condotte su idelalisib, comprese quelle sul farmaco in combinazione con GS-9973 e altri prodotti candidati. Gilead potrebbe inoltre non riuscire a depositare la domanda di approvazione per idelalisib per il trattamento della LLC presso l’FDA o quelle per il trattamento della LLC e dell’iNHL nell’Unione Europea entro i tempi attualmente previsti. Inoltre, la domanda per nuovo farmaco depositata per idelalisib per il trattamento dell’iNHL potrebbe non essere approvata dall’FDA e l’autorizzazione alla commercializzazione, se concessa, potrebbe imporre dei limiti significativi relativamente alle indicazioni d’uso. Pertanto, idelalisib potrebbe non essere mai commercializzato con successo. Inoltre, Gilead potrebbe decidere per motivi strategici di interrompere lo sviluppo di idelalisib se, ad esempio, si dovesse ritenere che la commercializzazione divenisse ardua in rapporto ad altre opportunità offerte dal portafoglio aziendale. I risultati effettivi potrebbero discostarsi in maniera sostanziale da quelli riportati nelle dichiarazioni di previsione in considerazione di tali rischi, incertezze e altri fattori. Si invitano i lettori a non fare affidamento eccessivo sulle presenti dichiarazioni di previsione. I rischi suddetti e altri rischi sono descritti in dettaglio nella relazione trimestrale di Gilead contenuta nel Modulo 10-Q relativa al trimestre conclusosi il 30 giugno 2013, che è stata depositata presso l’ente statunitense Securities and Exchange Commission. Tutte le dichiarazioni di previsione sono basate sulle informazioni attualmente a disposizione di Gilead, la quale non si assume alcun obbligo riguardo all’aggiornamento di tali dichiarazioni. Per maggiori informazioni su Gilead Sciences, visitare il sito web dell’azienda all’indirizzo www.gilead.com, seguire Gilead su Twitter (@GileadSciences) o chiamare l’ufficio Relazioni pubbliche di Gilead ai numeri 1-800-GILEAD-5 o 1-650-574-3000. Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l’unico giuridicamente valido.

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