Il farmaco antitumorale Vidaza(R) riceve parere positivo dell’autorità regolatoria europea per

Celgene International Sàrl (Nasdaq:CELG) ha annunciato in data odierna che il farmaco antitumorale VIDAZA® (azacitidina) ha ricevuto il parere positivo del comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali per il trattamento dei pazienti adulti non idonei per il trapianto di cellule staminali emopoietiche con: SMD di rischio intermedio-2 ed elevato in base all’International Prognostic Scoring System (IPSS) leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) con percentuale di blasti nel midollo del 10-29 percento senza disordine mieloproliferativo Leucemia mieloide acuta (LMA) con 20-30 percento di blasti e displasia multilineare, in base alla classificazione dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) Il parere favorevole comprende importanti dati di sopravvivenza raccolti dalla sperimentazione AZA-001 nei pazienti affetti da SMD a rischio elevato. Il CHMP, che esamina le richieste di tutti i 27 stati membri dell’Unione Europea (UE), nonché di Norvegia e Islanda, ha raccomandato l’approvazione dell’azacitidina. Il parere favorevole del CHMP sarà inoltrato alla Commissione Europea, che in generale segue le raccomandazioni del comitato e solitamente emette l’autorizzazione all’immissione in commercio entro due o tre mesi. “La raccomandazione del CHMP rappresenta una tappa di particolare importanza e valenza positiva per Celgene. Il nostro impegno a fornire VIDAZA ai pazienti che ne hanno bisogno in tutta l’UE è totale”, ha dichiarato Philippe Van Holle, Presidente di Celgene Europe. “Siamo ottimisti sul fatto che VIDAZA otterrà ampi consensi in virtù del valore che offre ai pazienti e al sistema sanitario. Una volta ottenuta l’autorizzazione saremo pronti ad avviare iniziative in termini di determinazione del prezzo e piani di rimborso e distribuzione in tutti gli stati dell’UE”. “VIDAZA è il primo farmaco a prolungare in misura significativa la sopravvivenza complessiva dei pazienti affetti da SMD a rischio elevato, una popolazione con opzioni limitate e una sopravvivenza media di 15 mesi circa con i trattamenti classici”, ha commentato il Dr. Pierre Fenaux, Ph.D., dell’Université de Paris e ricercatore principale della sperimentazione AZA-001 sulla sopravvivenza. “VIDAZA è inoltre altamente efficace in un’ampia gamma di sottogruppi delle SMD, compresa l’AREB in trasformazione, ora considerata una LMA in base alla classificazione dell’OMS, uno dei maggiori sottogruppi compresi nel nostro studio”. Il parere favorevole del CHMP si basa sulla sicurezza e l’efficacia valutate dagli studi clinici che hanno studiato l’azacitidina nelle SMD, in particolare il miglioramento significativo della sopravvivenza complessiva ottenuto nella sperimentazione sulla sopravvivenza con azacitidina (AZA-001), il maggiore studio internazionale randomizzato con controllo di fase III mai condotto su pazienti con SMD a rischio elevato. La sopravvivenza complessiva mediana dei pazienti in trattamento con azacitidina nello studio era di 24,5 mesi, contro 15 mesi per i regimi terapeutici convenzionali, ovvero un miglioramento di oltre nove mesi del periodo di sopravvivenza, con un valore di p ottenuto con log-rank test con stratificazione pari a 0,0001. Il rapporto di rischio che descrive questo effetto del trattamento era pari a 0,58 (intervallo di confidenza al 95 percento pari a 0,43-0,77). Il prolungamento del tempo di sopravvivenza è stato osservato in tutti i sottogruppi di pazienti, inclusi i soggetti di età superiore ai 65 anni, nonché i gruppi con prognosi più difficile, quali i pazienti classificati come LMA in base all’OMS, che rappresentavano oltre il 30 percento dei pazienti arruolati, nonché i pazienti con citogenetica sfavorevole. Il tasso di sopravvivenza a due anni dei pazienti con SMD a rischio elevato trattati con azacitidina è quasi raddoppiato, raggiungendo il 50,8%, contro il 26,2% dei pazienti trattati con regimi terapeutici convenzionali. I pazienti trattati con Vidaza hanno ricevuto la terapia per una durata mediana di nove cicli. Il 45 percento dei pazienti trasfusione-dipendenti da globuli rossi alla visita iniziale si sono affrancati dalla dipendenza durante il periodo di trattamento, contro l’11,4 percento dei pazienti di tutti gruppi in trattamento convenzionale (differenza statisticamente significativa – p