Idelalisib di Gilead riduce notevolmente il tasso di progressione della patologia o della morta

Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) ha annunciato in data odierna che lo studio di fase 3 della società (Studio 116), inteso a valutare idelalisib in combinazione con rituximab su pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) precedentemente trattati e ritenuti non idonei per la chemioterapia, è stato accettato per la presentazione durante una sessione di late-breaking abstracts in occasione del congresso annuale della Società Americana di Ematologia (American Society of Hematology, ASH) a New Orleans (Abstract #LBA-6). Risultati dettagliati dello studio saranno presentati all’ASH il 10 dicembre 2013. La LLC è un tumore a crescita lenta in cui il midollo osseo produce globuli bianchi in eccesso, lasciando nel sangue e nel midollo osseo meno spazio per altri tipi di cellule sanguigne. È la forma di leucemia più diffusa negli Stati Uniti, l’incidenza è più alta nelle persone anziane e può portare a complicazioni potenzialmente fatali, tra cui gravi forme di infezioni e anemia. Si stima che nel 2013 ci saranno 16.000 nuove diagnosi di LLC negli Stati Uniti e 4.500 decessi legati a questo tipo di tumore. “Pazienti con LLC recidiva dispongono di opzioni di trattamento limitate e spesso non sono in grado di tollerare la chemioterapia,” afferma Richard R. Furman, dottore in medicina, Richard A. Stratton Assistant Professor di medicina clinica, dipartimento di ematologia/oncologia presso il Weill Cornell Medical Center / New York Presbyterian Hospital. “Sulla base dei risultati dello studio, che dimostrano notevoli miglioramenti della sopravvivenza complessiva e senza progressione, idelalisib costituisce un importante aggiunta all’arsenale terapeutico per pazienti che convivono con questa malattia potenzialmente letale.” Lo studio 116 è stato interrotto precocemente sulla base di un’analisi ad interim predefinita, eseguita da un comitato per il monitoraggio dei dati (Data Monitoring Committee, DMC) esterno, che dimostra un’efficacia statisticamente significativa dell’endpoint primario di sopravvivenza senza progressione (progression-free survival, PFS). La sicurezza è stata in linea con osservazioni precedenti e fondamentalmente costante per pazienti con malattia avanzata sottoposti a terapia con anticorpi CD20. Ulteriori dettagli contenuti nell’abstract dello studio 116 sono disponibili sul sito www.hematology.org/2013abstracts. I dati relativi all’LLC supportano i piani di Gilead per le richieste di autorizzazione per idelalisib negli Stati Uniti e nell’Unione Europea. In data 11 settembre 2013, Gilead ha depositato una domanda di approvazione di nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) presso la Food and Drugs Administration (FDA, Agenzia per gli Alimenti e i Medicinali) per idelalisib per il trattamento del linfoma non-Hodgkin indolente refrattario (LNHi). A seguito dei documenti relativi al LNHi presentati da Gilead per la domanda di approvazione di nuovo farmaco, l’FDA ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy (terapia fortemente innovativa) a idelalisib per il trattamento di LLC su pazienti recidivi sulla base dei risultati dello Studio 116. Gilead è attualmente impegnata in un dialogo con l’FDA per una richiesta di autorizzazione relativa al trattamento di LLC. Gilead ha presentato una richiesta di autorizzazione per il trattamento di iNHL e LLC presso l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) in data 28 ottobre 2013. Informazioni sullo Studio 116 Lo Studio 116 era uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di Fase 3 inteso a valutare l’efficacia e la sicurezza di idelalisib in combinazione con rituximab. Lo studio ha coinvolto 220 pazienti provenienti in circa 70 centri di studio negli Stati Uniti e in Europa. I pazienti idonei sono stati trattati in precedenza per LLC recidiva con linfoadenopatia misurabile e mostravano una progressione della malattia meno di 24 mesi dopo il completamento della terapia precedente. I pazienti necessitavano di un trattamento (secondo i criteri IWCLL), ma non erano adatti alla terapia citotossica I pazienti sono stati randomizzati alla somministrazione di otto infusioni di rituximab nell’arco di 24 settimane in combinazione con idelalisib (150 mg) o placebo assunto per via orale due volte al giorno in via continuativa fino alla manifestazione di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti che hanno partecipato allo Studio 116 che sono stati randomizzati a idelalisib continueranno ad assumere idelalisib, mentre i pazienti rientranti nel braccio di controllo (placebo in combinazione con rituximab) erano idonei all’assunzione della terapia a base di idelalisib in aperto nell’ambito di uno studio d’estensione. Informazioni su idelalisib Idelalisib è un inibitore orale sperimentale altamente selettivo dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K) delta. La trasduzione del segnale attraverso l’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi è essenziale ai fini dell’attivazione, della proliferazione, della sopravvivenza e del trasporto dei linfociti B ed è iperattiva in numerose malattie maligne a carico dei linfociti B. Idelalisib è sviluppato al momento sia come agente a se stante sia come agente in combinazione con terapie approvate e sperimentali. Oltre allo Studio 116, il programma di sviluppo relativo alla LLC include due studi clinici di fase 3 con idelalisib in corso di conduzione su pazienti già trattati in precedenza. Il programma di sviluppo clinico di Gilead per idelalisib nel trattamento di iNHL include uno studio di fase 2 su pazienti altamente refrattari (Studio 101-09) e due studi di fase 3 con idelalisib su pazienti già trattati in precedenza. Si sta inoltre valutando la terapia combinata contenente idelalisib e GS-9973, il nuovo inibitore della tirosin-chinasi della milza (Spleen Tyrosine Kinase, Syk) sviluppato da Gilead, nell’ambito di una sperimentazione di Fase 2 su pazienti con LLC recidivante o refrattaria, LHNi e altre malattie linfatiche maligne. Ulteriori informazioni sugli studi clinici su idelalisib e altri agenti oncologici sperimentali di Gilead sono rinvenibili all’indirizzo www.clinicaltrials.gov. Idelalisib e GS-9973 sono prodotti sperimentali, la cui sicurezza ed efficacia non sono state determinate. Informazioni su Gilead Sciences Gilead Sciences è un’azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative nei settori della medicina che presentano problemi ancora irrisolti. La missione dell’azienda consiste nel promuovere l’avanzamento delle cure nei pazienti affetti da malattie potenzialmente letali in tutto il mondo. Gilead, la cui sede generale è a Foster City, California, opera nel Nord America e nel Sud America, in Europa e nella regione Asia-Pacifico. Dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione secondo il significato attribuito a tale espressione dalla legge statunitense Private Securities Litigation Reform Act del 1995, soggette a rischi, incertezze e altri fattori, tra cui rischi connessi alla possibilità di risultati sfavorevoli derivati dalle sperimentazioni cliniche condotte su idelalisib, comprese quelle sul farmaco in combinazione con GS-9973 e altri prodotti candidati. Per Gilead sussistono inoltre altri rischi connessi alla sua capacità di presentare la domanda di approvazione di idelalisib per il trattamento di LLC negli Stati Uniti entro i tempi previsti. Per Gilead sussistono inoltre altri rischi connessi alla sua capacità di arruolare pazienti a uno studio clinico di fase 3 e potrebbe rendersi necessario modificare o rimandare questo o altri studi. Inoltre, l’FDA, l’EMA e gli altri enti normativi competenti potrebbero non approvare idelalisib per il trattamento di iNHL o LLC entro i tempi previsti o non concedere l’approvazione e l’autorizzazione alla commercializzazione, se concessa, potrebbe imporre dei limiti significativi relativamente all’indicazione d’uso. Pertanto, idelalisib potrebbe non essere mai commercializzato con successo. Inoltre Gilead potrebbe decidere per motivi strategici di interrompere lo sviluppo di idelalisib, come agente singolo o in combinazione con altri prodotti se, ad esempio, si dovesse ritenere la commercializzazione ardua in rapporto ad altre opportunità offerte dal portafoglio aziendale. I risultati effettivi potrebbero discostarsi in maniera sostanziale da quelli riportati nelle dichiarazioni di previsione in considerazione di tali rischi, incertezze e altri fattori. Si invitano i lettori a non fare affidamento eccessivo sulle presenti dichiarazioni di previsione. I suddetti e rischi e altri sono descritti in dettaglio nella relazione trimestrale di Gilead contenuta nel modulo 10-Q relativa al trimestre conclusosi il 30 settembre 2013, che è stata depositata presso l’ente statunitense Securities and Exchange Commission. Tutte le dichiarazioni di previsione sono basate sulle informazioni attualmente a disposizione di Gilead, la quale non si assume alcun obbligo riguardo all’aggiornamento di tali dichiarazioni. Per maggiori informazioni su Gilead Sciences visitare il sito web dell’azienda all’indirizzo www.gilead.com, seguire Gilead su Twitter (@GileadSciences) o chiamare l’ufficio Relazioni pubbliche di Gilead ai numeri 1-800-GILEAD-5 o 1-650-574-3000. 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