di Giancarlo Sandrin (LGIM)

Come il mercato ha creato una casa per i farmaci orfani

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Lo scorso 28 febbraio si è celebrata in tutto il mondo la Giornata Internazionale delle Malattie Rare, volta a promuovere un’inclusione e una partecipazione equa, piena e significativa alla società delle persone affette da una di queste. Ma cosa sono esattamente le malattie rare? Si tratta di un range di circa 7 mila patologie, solitamente di origine genetica e che iniziano a manifestarsi già in giovane età, che colpiscono tra i 4 e i 7 individui ogni 10 mila e per le quali molto raramente esiste una cura (solo il 10% di queste prevede una terapia).

Proprio la scarsa incidenza sulla popolazione e i costi molto elevati generati dal comparto ricerca e sviluppo in ambito farmaceutico hanno fatto sì che le risorse investite nello sviluppo delle cure siano sempre state molto limitate. Tuttavia, negli ultimi anni questo trend si è invertito, grazie a numerose giurisdizioni che hanno contribuito a rendere i cosiddetti “farmaci orfani” un’autentica opportunità di investimento per la case farmaceutiche, tanto che il loro tasso di crescita annuo aggregato (CAGR) ha raggiunto il 12% per il periodo 2021-2026, il doppio del mercato farmaceutico totale, e, entro il 2026, rappresenteranno il 20% dei medicinali venduti sotto prescrizioni, per un ammontare di 273 miliardi di dollari (dati di Evaluate Pharma basati sul costo dei “generici”). Per dare un quadro più completo della situazione, i farmaci orfani sono dei medicinali che presentano le seguenti caratteristiche:

  • Mirano a curare, prevenire o diagnosticare una malattia potenzialmente fatale o che comporta debilitazioni croniche
  • La malattia contro cui agiscono non colpisce più di 5 persone su 10 mila
  • Il beneficio che apportano al paziente deve essere significativo

Ma come è stato possibile ribaltare così drasticamente il quadro complessivo, tanto da spingere grandi case farmaceutiche come AbbVie e Novartis ad aumentare gli investimenti in questo segmento? Per rispondere a questa domanda, bisogna considerare il segmento dei farmaci comuni, in cui la competitività più elevata e la scadenza dei brevetti portano i margini di profitto derivanti dalla vendita ad assottigliarsi; pertanto, l’introduzione di nuove regolamentazioni sui farmaci orfani hanno reso gli investimenti in questo ambito più attrattivi. Queste regolamentazioni prevedono concessioni, esenzioni fiscali, tempistiche per approvazione e sviluppo ridotte, copertura dei costi in R&D, premium price ed esclusività nella vendita. Inoltre, un ulteriore incentivo proviene dalla possibilità di impiegare questi farmaci, nati per la lotta alle malattie rare, anche per combattere patologie più “comuni”.

Questa variazione delle condizioni del mercato farmacologico è una delle maggiori ragioni che hanno spinto noi di LGIM a lanciare il nostro L&G Pharma Breakthrough ETF, che replica l’indice BIOT e che nel 2022 è stato il più performante della nostra gamma di fondi tematici. Questi risultati sono ovviamente correlati alle imprese che vanno a comporre il nostro ETF, le quali devono rispondere a determinati requisiti, uno dei quali prevede che abbiano lanciato sul mercato farmaci orfani inseriti nei database dedicati di tutti e tre gli enti che hanno il potere di conferire questo status a un medicinale, ovvero:

  • L’FDA Orphan Database della statunitense Food & Drug Administration
  • L’EMA Orphan Database della European Medicines Agency
  • L’Orphan Database della giapponese NIBIOHN

Il motivo alla base di questa scelta risiede proprio nelle agevolazioni di cui le imprese possono beneficiare, una volta che i loro prodotti sono stati riconosciti da queste istituzioni. Essere inseriti nel database della FDA, per esempio, permette di trarre vantaggio da incentivi fiscali sui trial clinici qualificati, di essere esentati dai canoni di utenza e di godere di un diritto alla vendita esclusiva sul mercato che può durare anche 7 anni; mentre essere riconosciuti dall’EMA comporta avere accesso a consulenze scientifiche avanzate, avere accesso alla procedura autorizzativa centralizzata e il diritto alla vendita esclusiva sul mercato di 10 anni. A questo si aggiungono sgravi sulle commissioni e anche sulle piccole e medie imprese se si rientra in questa categoria. Infine, la NIBIONH concede sovvenzioni fino al 50% sulla copertura delle spese in R&D e per le autorizzazioni dei vari prodotti, che vengono applicate dal momento in cui il farmaco ottiene lo status di “orfano”, fino a che non viene messo in commercio, per un arco temporale massimo di 3 anni.

In conclusione, selezionare società riconosciute da tutti e 3 gli enti significa inserire nel fondo realtà che godono di un grande vantaggio competitivo sulla concorrenza grazie a tutti gli incentivi menzionati. Tuttavia, vi sono anche altri benefici, derivanti dal fattore diversificazione. Infatti, l’inserimento in questi database permette di essere esposti a più quadri normativi, mitigando così il rischio che ne deriva; inoltre, l’indice a cui il nostro BIOT fa riferimento si è storicamente mostrato meno correlato ai grandi eventi macroeconomici e maggiormente al progresso della ricerca scientifica, alle fusioni e alle acquisizioni. L’esposizione a più segmenti della medicina (mantenendo ovviamente il focus sulle malattie rare) e a più aree geografiche permette anche di dotare il portafoglio di alcune caratteristiche difensive, senza rinunciare però ai driver di crescita.