VIDAZA promosso nella Categoria 1, in seguito al riscontro di un tasso di sopravvivenza senza p

5 Agosto 2009, di Redazione Wall Street Italia

VIDAZA promosso nella Categoria 1, in seguito al riscontro di un tasso di sopravvivenza senza precedenti, e selezionato come trattamento preferito per le sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio II e ad alto rischio dal National Comprehensive Cancer Network (NCCN), come riportato nelle sue indicazioni per la pratica clinica Il primo ed unico agente che prolunga in maniera significativa il tasso di sopravvivenza per i pazienti con sindromi mielodisplastiche (SMD) ad alto rischio Il primo ed unico agente che arriva quasi a raddoppiare il tasso di sopravvivenza complessivo di due anni Celgene Corporation (Nasdaq: CELG) ha annunciato oggi che il National Comprehensive Cancer Network (NCCN) ha aggiornato le sue Clinical Practice Guidelines in Oncology™ (indicazioni sulla pratica clinica oncologica, n.d.t.) versione 1.2010, e che ha promosso il VIDAZA® nella Categoria 1 dei trattamenti raccomandati per i pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio intermedio II e ad alto rischio. La raccomandazione del NCCN è basata sul recente aggiornamento delle indicazioni statunitensi e sul peso dell’evidenza clinica per il VIDAZA. Nello studio AZA-001, il maggiore studio internazionale randomizzato controllato di fase III mai condotto nelle SMD ad alto rischio, il VIDAZA ha dimostrato di riuscire quasi a raddoppiare i tassi di sopravvivenza complessivi se confrontato con i regimi di cura convenzionali. In base a queste scoperte ed al fatto che VIDAZA è l’unico agente ad aver dimostrato un beneficio per la sopravvivenza, il NCCN ha indicato VIDAZA come l’agente preferito per i pazienti con SMD a rischio intermedio 2 e alto. La categoria 1 è il livello più elevato per le prove a sostegno nel sistema di classificazione NCCN. Questa decisione rinforza l’attuale uso clinico negli Stati Uniti e sostiene la documentazione obbligatoria e in via di sviluppo a livello internazionale. “La raccomandazione per il VIDAZA all’interno delle indicazioni NCCN è un’importante passo avanti per il trattamento clinico dei pazienti ad alto rischio SMD”, ha detto il dott. Alan List, Medico Capo del Centro Tumori H. Lee Moffitt di Tampa, Florida. “La pratica medica nel settore dell’oncologia è spesso diretta da una significativa evidenza clinica sottoposta al giudizio critico dei pari, e queste indicazioni rappresentano una convergenza, degna di nota, di questo studio e del parere degli esperti”. Nello studio AZA-001, la mediana statistica di sopravvivenza complessiva per pazienti trattati con VIDAZA (n=179) è stata di 24,5 mesi, rispetto ai 15,0 mesi per pazienti sottoposti a trattamento CCR (n=179), un miglioramento di 9,5 mesi (p=0,0001) per il punto finale primario dello studio. CCR include la miglior terapia di supporto, ARA-C a basse dosi e chemioterapia standard. C’è stata la riduzione del 42 percento del rischio di morte (0,58 tasso di pericolo, 95% CI: 0,43-0,77). Il tasso di sopravvivenza di due anni è quasi raddoppiato al 50,8 percento per i pazienti sottoposti a VIDAZA rispetto al 26,2 percento per quelli sottoposti a CCR (p=0,0001). L’allungamento della sopravvivenza è stato notato in tutti i sottogruppi di pazienti interessati, inclusi quelli oltre i 65 anni di età e quelli con citogenetica sfavorevole, un fattore prognostico sfavorevole. Inoltre, anche il 32 percento dei pazienti con LMA, come classificata dall’organizzazione sanitaria mondiale, ha visto un beneficio di sopravvivenza. In aggiunta il 45 percento dei pazienti che erano indipendenti dalle trasfusioni di eritrociti (red blood cell transfusion independent, RBC TI, n.d.t.). ha raggiunto un’indipendenza da trasfusioni di eritrociti rispetto all’11 percento dei pazienti sottoposti a trattamento CCR (p<0,0001); l'85,3 percento dei pazienti trattati con VIDAZA che non dipendeva da trasfusioni di eritrociti in partenza è rimasto tale. I ricercatori hanno mirato a trattare i pazienti fino alla progressione della malattia, per ricaduta o per livelli di tossicità non tollerati; la mediana del numero di cicli di VIDAZA è stata nove. Nello studio AZA-001 le reazioni avverse più comumemente osservate (per tutte le classi) sono state: trombocitopenia (69,7%), neutropenia (65,7%), anemia (51,4%), constipazione (50,3%), nausea (48,0%), eritema sul sito d'iniezione (42,9%) e piressia (30,3%). Le reazioni avverse più comuni di Grado 3/4 sono state neutropenia (61,1%), trombocitopenia (58,3%), leucopenia (14,9%), anemia (13,7%) e neutropenia febbrile (12,6%). Informazioni su VIDAZA® Nel dicembre 2008, VIDAZA è diventato il primo e unico farmaco approvato dalla Commissione Europea che dimostra un allungamento significativo della sopravvivenza complessiva rispetto ai regimi di cura convenzionali per i pazienti affetti da SMD a rischio intermedio 2 e alto e da LMA. All'inizio del 2008, anche la FDA statunitense ha incluso questo allungamento della sopravvivenza complessiva nell'indicazione di VIDAZA, approvata per il trattamento di tutti e cinque i sottotipi di SMD, francese, americana e britannica (FAB), che comprendono sia pazienti a rischio basso che a rischio elevato. Tali sottotipi includono: l'anemia refrattaria (AR) o l'anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (ARSA), se associate a neutropenia o trombocitopenia o alla necessità di trasfusioni; l'anemia refrattaria con eccesso di blasti (AREB), l'anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione (AREBt) e la leucemia mielomonocitica cronica (LMMC). Il più recente sistema di classificazione WHO incorpora i pazienti di AREBt nella categoria LMA. VIDAZA ha ricevuto la designazione di farmaco orfano in diversi mercati, compresi queli dell'Unione Europea, degli Stati Uniti e del Giappone. Si ritiene che VIDAZA eserciti effetti antineoplastici causando ipometilazione del DNA e citotossicità sulle cellule ematopoietiche anomale nel midollo osseo. L'ipometilazione del DNA per geni metilati in modo anormale, coinvolti nella normale regolazione del ciclo cellulare, nella differenziazione e nei cicli di morte cellulare, potrebbe provocare una ri-espressione ed il ripristino di alcune funzioni che arrestano il cancro proveniente dalle cellule cancerose. Gli effetti citotossici di VIDAZA causano la morte delle cellule in rapida divisione, comprese le cellule tumorali che non rispondono più ai normali meccanismi di controllo della crescita. Le cellule non-proliferanti sono relativamente insensibili a VIDAZA. VIDAZA è stato approvato dalla FDA per la somministrazione intravenosa nel gennaio 2007. Informazioni sulle sindromi mielodisplastiche Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di malattie ematologiche che affliggono circa 300.000 persone in tutto il mondo. Le sindromi mielodisplastiche si verificano quando le cellule del sangue rimangono in uno stato immaturo o "staminale" nel midollo osseo e non si sviluppano mai in cellule mature capaci di svolgere le loro necessarie funzioni. Il midollo osseo può anche riempirsi di cellule staminali che sopprimono lo sviluppo normale delle cellule. Secondo l’American Cancer Society, ogni anno negli Stati Uniti vengono diagnosticati tra i 10.000 e i 20.000 nuovi casi di SMD, con tassi di sopravvivenza mediana fra i sei mesi e i sei anni a seconda delle diverse categorie di SMD. I pazienti affetti da SMD spesso dipendono da trasfusioni di sangue per la gestione dei sintomi (anemia e affaticamento), e possono sviluppare un accumulo di ferro che può divenire letale e/o essere tossico a causa delle frequenti trasfusioni. Tale fatto sottolinea l'importanza decisiva delle nuove terapie mirate alla causa della malattia, piuttosto che alla mera gestione dei sintomi. Informazioni su Celgene Corporation Celgene Corporation, con sede a Summit (New Jersey), è un gruppo biofarmaceutico integrato e globale impegnato principalmente nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per il trattamento delle neoplasie e delle patologie infiammatorie attraverso la regolazione dei geni e delle proteine. Per maggiori informazioni, si prega di visitare il sito della società all'indirizzo www.celgene.com. Il presente comunicato stampa contiene alcune dichiarazioni aventi carattere di previsione che includono fattori di rischio noti e sconosciuti, ritardi, fattori di incertezza ed altri fattori che sfuggono al controllo della Società, e che potrebbero determinare risultati, performance ed esiti per la Società sostanzialmente diversi dai risultati, dalla performance previste e da altre previsioni, esplicitamente o implicitamente contenute nelle presenti dichiarazioni previsionali. Tali fattori includono i risultati delle ricerche in corso ed attuali, oltre alle attività di ricerca e sviluppo, le azioni da parte della FDA e di altre autorità governative, e tutti quei fattori elencati nella documentazione della Società presentata alla Securities and Exchange Commission, come ad esempio le relazioni contenute nei rapporti dei moduli 10-K, 10-Q e 8-K. Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido. Celgene CorporationDavid Gryska, 908-673-9059Vicepresidente senior eDirettore finanziariooppureBrian P. Gill, 908-673-9530VicepresidenteComunicazioni aziendali