Risultati promettenti di due studi del composto IMiD® orale in sviluppo, pomalidomide, sono pre

Celgene International Sàrl (Nasdaq: CELG) ha annunciato in data odierna che il suo nuovo composto IMiD, la pomalidomide, ha dimostrato un’attività incoraggiante, con sicurezza e tollerabilità gestibili, per il trattamento della mielofibrosi e del mieloma multiplo (MM) refrattario/recidivante. I dati sono stati presentati al 50o incontro annuale della American Society of Hematology a San Francisco, California. Le prime analisi dello studio di fase II del mieloma multiplo, in cui metà dei 60 pazienti con mieloma multiplo recidivante ha ricevuto bassi dosaggi di dexametasone in associazione a pomalidomide, hanno dimostrato che il 76 percento dei pazienti ha registrato un miglioramento o una stabilizzazione della patologia. Altro dato importante è il tasso di risposta del 29% tra i pazienti che in precedenza non avevano risposto al trattamento con REVLIMID®. Il 58% dei pazienti ha ottenuto una risposta obiettiva. In otto dei sessanta pazienti è stata ridotta la dose. Gli effetti avversi importanti più comuni sono stati neutropenia (32%), trombocitopenia (3%) e anemia (3%). I ricercatori sono giunti alla conclusione che per la maggior parte dei pazienti il pomalidomide in associazione a dosi ridotte di dexametasone in generale è stato ben tollerato, con effetti avversi gestibili. Tuttavia un paziente neutropenico di questa popolazione pretrattata e refrattaria è deceduto a causa di polmonite. Lo studio ha concluso che il principio attivo pomalidomide è altamente attivo in questo segmento della popolazione di pazienti affetti da mieloma multiplo. La seconda sperimentazione di fase II (studio in cieco a quattro bracci e disegno adattabile) ha valutato 84 pazienti affetti da mielofibrosi avanzata con metaplasia mieloide, studiando due diversi dosaggi di pomalidomide con o senza prednisone, con un braccio in monoterapia con prednisone quale controllo. Fatta eccezione per un soggetto, in tutti i pazienti le precedenti terapie non avevano avuto esito. Gli effetti avversi di grado 2 o superiore sono stati infrequenti e comparabili al controllo con prednisone, a eccezione della trombocitopenia, che ha interessato uno dei 22 pazienti e uno dei 19 pazienti trattati con 2 mg di pomalidomide con o senza prednisone. Il 35% dei pazienti in trattamento con pomalidomide è risultato non dipendente dalle trasfusioni di cellule ematiche. Al momento della presentazione in oggetto, 15 dei 16 soggetti con risposta restano in remissione. La granulocitopenia e le dimensioni della milza nella norma erano correlate alla risposta, ma la percentuale di anomalie citogenetiche e presenza di mutazione di JAK2 non erano correlate. “L’interesse della comunità ematologica per il nostro nuovo composto IMiD, la pomalidomide, è reso palese dagli abstract clinici selezionati per le presentazioni alla riunione annuale dell’American Society of Hematology”, ha commentato Jerome B. Zeldis, Direttore medico di Celgene Corporation. “Sulla base di questi e altri risultati, Celgene svilupperà la pomalidomide per il trattamento del mieloma multiplo recidivante e altre patologie ematologiche”. Informazioni sulla pomalidomide La pomalidomide è un composto IMiD® parte di un gruppo proprietario di innovativi farmaci immunomodulanti che, somministrati per via orale, hanno diversi meccanismi di azione unici che interessano il microambiente delle cellule cancerose, non solamente la cellula maligna di per sé. La linea di produzione degli IMiD è protetta da una vasta serie di richieste di brevetto e diritti di proprietà intellettuale negli Stati Uniti, nell’UE e in altre regioni. Informazioni sul mieloma multiplo Il mieloma multiplo è un cancro del sangue nel quale plasmacellule maligne sono prodotte in quantità eccessive dal midollo osseo. Le plasmacellule sono globuli bianchi che contribuiscono alla produzione di anticorpi detti immunoglobuline, i quali combattono le infezioni e le malattie. La maggior parte dei pazienti affetti da mieloma multiplo ha tuttavia cellule che producono una forma di immunoglobulina detta paraproteina (o proteina M) che non è utile per l’organismo. Inoltre le plasmacellule maligne sostituiscono le normali plasmacellule e altri globuli bianchi importanti per il sistema immunitario. Le cellule mielomatose possono inoltre aggredire altri tessuti dell’organismo, per esempio le ossa, causando tumori. Non è tuttora nota la causa della patologia. Informazioni sulla mielofibrosi La mielofibrosi con displasia mieloide è spesso considerata una forma cronica di leucemia. Si tratta di un grave disturbo del midollo osseo che ha origine nelle cellule staminali che producono le cellule ematiche. La produzione di globuli rossi è insufficiente, mentre quella di globuli bianchi e piastrine è eccessiva, quadro che comporta un accumulo di collagene nella cavità contenente il midollo osseo, con cicatrizzazione estesa. Gli effetti sono anemia, spossatezza e predisposizione alle infezioni. Informazioni su Celgene International Sàrl Celgene International Sàrl, con sede a Boudry, nel cantone svizzero di Neuchâtel, è una società controllata al 100% da Celgene Corporation, di cui è inoltre la sede internazionale. Celgene Corporation, con sede a Summit nel New Jersey, è una società biofarmaceutica globale integrata dedita primariamente alla scoperta, allo sviluppo e alla commercializzazione di terapie innovative per il trattamento del cancro e delle malattie infiammatorie attraverso la regolazione di geni e proteine. Per maggiori informazioni visitare il sito aziendale all’indirizzo www.celgene.com. Il presente comunicato stampa contiene alcune dichiarazioni aventi carattere di previsione che includono fattori di rischio noti e sconosciuti, ritardi, fattori di incertezza ed altri fattori che sfuggono al controllo della Società, e che potrebbero determinare risultati, performance ed esiti sostanzialmente diversi dai risultati, dalla performance previsti e da altre previsioni, esplicitamente o implicitamente contenute nelle presenti dichiarazioni previsionali. Tali fattori includono i risultati delle ricerche in corso ed attuali, oltre alle attività di sviluppo, le azioni da parte della FDA e di altre autorità governative, e tutti quei fattori elencati nella documentazione della Società presentata alla Securities and Exchange Commission, come ad esempio le relazioni contenute nei modelli 10K, 10Q e 8K. Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. 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Celgene International SàrlKevin Loth, +41 32 729 86 21Direttore delle relazioni esterne