Lo studio sul VIDAZA® , AZA-001, dimostra un tasso di sopravvivenza senza precedenti per la sin

Celgene International Sàrl (NASDAQ: CELG) ha annunciato oggi i risultati provenienti da un sottoinsieme di analisi dello studio internazionale di fase III (AZA-001) i quali dimostrano che la mediana statistica di sopravvivenza complessiva osservata nei pazienti di SMD a rischio elevato si estende ai pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LMA). I dati, presentati al 50o meeting annuale della American Society of Hematology (ASH), hanno mostrato che i pazienti con LMA, definita dalla nuova classificazione “WHO” e che sono stati trattati con VIDAZA (azacitidina), hanno raggiunto un livello di sopravvivenza complessiva significativamente migliore se comparato con quello dei pazienti trattati con un regime di cura convenzionale (CCR – conventional care regimen). Lo studio AZA-001 ha recentemente mostrato che il trattamento con VIDAZA offre un tasso relativo di sopravvivenza senza precedenti per i pazienti con sindrome mielodisplastica (SMD) a rischio elevato. In base a questi risultati, VIDAZA ha ricevuto il parere positivo da parte del Comitato europeo per i medicinali ad uso umano (CHMP), per alcuni pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche a rischio elevato e da LMA secondo la definizione “WHO”, ed ha ricevuto l’approvazione dalla Food and Drug Administration statunitense per l’espansione della prescrizione che prenderà in considerazione i dati sulla sopravvivenza per le sindromi mielodisplastiche a rischio elevato. Quasi un terzo dei pazienti (113 su 358) facenti parte dello studio AZA-001 hanno soddisfatto i criteri “WHO” per la LMA (mediana 23% blasti di midollo osseo), per i quali la prognosi è infausta, e che non rispondono bene alla convenzionale chemioterapia. Questo sottoinsieme di analisi dello studio AZA-001 ha mostrato che la mediana statistica di sopravvivenza è stata di 24,5 mesi con AZA comparato ai 16,0 mesi con CCR (p=0,005). Inoltre il 50 percento dei pazienti LMA che sono stati trattati con VIDAZA sono sopravvissuti almeno due anni in confronto a solo il 16 percento dei pazienti LMA trattati con CCR. Il sottoinsieme di analisi ha anche mostrato che i pazienti trattati con VIDAZA hanno avuto un minore numero di infezioni tali da richiedere antibiotici per via endovenosa, e un tasso ridotto di ospedalizzazione e trasfusioni di globuli rossi. “I pazienti affetti da LMA hanno una prognosi estremamente infausta”, ha detto Pierre Fenaux, M.D., dell’Università di Parigi e capo ricercatore dello studio sulla sopravvivenza AZA-001. “I risultati di questo studio, di importanza cruciale, mostrano che il livello di sopravvivenza senza precedenti ottenuto con VIDAZA nella MDS a rischio elevato si estende alla LMA. Sono impaziente di vedere che i benefici di questo medicinale diventino disponibili per i pazienti in Europa e di vedere un’ulteriore valutazione per tutte le categorie della LMA”. Nello sutdio AZA-001, gli effetti indesiderati più comuni sono stati la trombocitopenia (69,7%), la neutropenia (65,7%) e l’anemia (51,4%). Informazioni su VIDAZA® VIDAZA è diventato, nel maggio 2004, il primo farmaco ad essere approvato dall’FDA per il trattamento dei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD). L’FDA ha approvato VIDAZA, il primo di una nuova classe di farmaci chiamati farmaci di demetilazione, per il trattamento di tutti e cinque i sottotipi di SMD, che comprendono sia pazienti a rischio basso, che a rischio elevato. Tali sottotipi includono: l’anemia refrattaria (AR) o l’anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (ARSA), se associate a neutropenia o trombocitopenia o alla necessità di trasfusioni; l’anemia refrattaria con eccesso di blasti (AREB), l’anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione (AREBt) e la leucemia mielomonocitica cronica (LMMC). Inoltre, nel mese di ottobre 2008, VIDAZA ha ottenuto il parere positivo per l’uso sull’uomo da parte del Comitato europeo per i medicinali per uso umano. VIDAZA è una terapia epigenetica che si ritiene eserciti effetti antineoplastici attraverso l’ipometilazione del DNA e la citotossicità diretta sulle cellule ematopoietiche anomale nel midollo osseo. La concentrazione di VIDAZA necessaria per ottenere il massimo effetto di inibizione sulla metilazione del DNA in-vitro non causa una soppressione rilevante della sintesi del DNA. L’ipometilazione può ripristinare la normale funzionalità dei geni cruciali per la differenziazione e la proliferazione cellulare. Gli effetti citotossici di VIDAZA causano la morte delle cellule in divisione rapida, comprese le cellule cancerose non più regolate dai normali meccanismi di controllo della crescita. Le cellule non proliferanti sono relativamente insensibili a VIDAZA. Nel gennaio 2007 ne è stata approvata la somministrazione per via endovenosa dall’FDA (Federal and Drug Administration), mentre ad agosto 2008 sono stati aggiunti i risultati dell’esperimento sulla sopravvivenza (AZA-001). Informazioni sulla leucemia mieloide acuta La leucemia mieloide acuta (LMA) è un cancro delle cellule mieloidi del sangue, spesso risultato della progressione di una sindrome mielodisplastica. La LMA è definita come la proliferazione di cellule anomale che si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la normale produzione di tutti i tipi di cellule del sangue (displasia multilineare). Tradizionalmente la LMA è trattata con chemioterapia ad alta intensità, che è mal tollerata dalla maggioranza dei pazienti colpiti, in particolare dagli anziani. Questi soggetti per lo più non sono trattati perché non sono idonei per la terapia curativa e perché la speranza di vita è breve, spesso ridotta a mesi o settimane. Informazioni sulle sindromi mielodisplastiche Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di tumori ematologici maligni che colpiscono ogni anno circa 300.000 persone in tutto il mondo. Si ha sindrome mielodisplastica quando le cellule del sangue rimangono immature, in fase di “blasto”, all’interno del midollo osseo e non si sviluppano mai fino a diventare cellule mature in grado di eseguire le loro necessarie funzioni. Nel tempo il midollo osseo può riempirsi di blasti che sopprimono il normale sviluppo cellulare. Secondo le stime della “American Cancer Society” ogni anno negli Stati Uniti sono diagnosticati tra 10.000 e 20.000 nuovi casi di SMD, con valori della mediana statistica di sopravvivenza che variano fra i sei mesi ed i sei anni, a seconda dei differenti tipi di SMD. I pazienti affetti da SMD spesso dipendono da trasfusioni di sangue per la gestione dei sintomi di anemia e affaticamento, e possono sviluppare un accumulo di ferro che può divenire letale e/o tossico a causa delle frequenti trasfusioni. Tale fatto sottolinea l’importanza decisiva delle nuove terapie mirate alla causa della malattia, piuttosto che alla mera gestione dei suoi sintomi. Informazioni su Celgene International Sàrl Celgene International Sàrl, con sede a Boudry, nel cantore di Neuchâtel (Svizzera), è una società affiliata interamente controllata e costituisce la sede internazionale di Celgene Corporation. Celgene Corporation, con sede a Summit, New Jersey, è una società farmaceutica integrata e globale impegnata principalmente nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per il trattamento delle neoplasie e delle patologie infiammatorie attraverso la regolazione dei geni e delle proteine. Per maggiori informazioni, si prega di visitare il sito web della società all’indirizzo www.celgene.com. Il presente comunicato stampa contiene alcune dichiarazioni aventi carattere di previsione che includono fattori di rischio noti e sconosciuti, ritardi, fattori di incertezza ed altri fattori che sfuggono al controllo della Società, e che potrebbero determinare risultati, prestazioni ed esiti sostanzialmente diversi dai risultati, dalle prestazioni previste e da altre previsioni, esplicitamente o implicitamente contenute nelle presenti dichiarazioni previsionali. Tali fattori includono i risultati delle ricerche in corso ed attuali, oltre alle attività di sviluppo, alle azioni da parte della FDA e di altre autorità governative, e a tutti quei fattori elencati nelle documentazioni che la Società ha presentato alla Securities and Exchange Commission, come ad esempio le relazioni contenute nei modelli 10K, 10Q e 8K. 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