La presentazione ASH mostra come un trattamento prolungato con VIDAZA® migliori le risposte di

Celgene International Sàrl (NASDAQ: CELG) ha comunicato che un’analisi presentata oggi, relativa a un trial clinico internazionale di fase III (AZA-001) su pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (MDS), ha dimostrato come il trattamento continuo con VIDAZA (azacitidina) possa migliorare le risposte dei pazienti. I dati sono stati presentati al 50° Incontro Annuale dell’American Society of Hematology a San Francisco, CA. Nello studio, il 51 percento (91/179) dei pazienti sottoposti al trattamento a base di VIDAZA ha risposto con una remissione completa, parziale o con dei miglioramenti dell’emocromo. Il numero mediano di cicli per la prima risposta è stato di due: l’87 percento dei pazienti ha avuto una prima risposta entro sei cicli e il 91 percento entro nove cicli. Per il 52 percento dei pazienti partecipanti allo studio la prima risposta è stata anche la migliore; il 48 percento ha registrato un miglioramento della categoria di risposta dopo alcuni cicli di trattamento aggiuntivi. La risposta è stata valutata in base ai 2000 criteri dell’International Working Group (IWG) per l’MDS. “Sebbene molti pazienti raggiungono la loro migliore risposta a VIDAZA nella fase iniziale del trattamento, questa analisi mostra come dei cicli di trattamento aggiuntivi possano migliorare ulteriormente i risultati per quasi la metà dei pazienti,” ha affermato Lewis R. Silverman, MD, Professore in medicina, ematologia e oncologia medica a Mount Sinai, “Il trattamento a base di VIDAZA dovrebbe essere proseguito, anche in pazienti che inizialmente non registrano una risposta, dal momento che una terapia prolungata può portare a delle migliori risposte terapeutiche dei pazienti.” Pierre Fenaux, M.D., dell’Università di Parigi ha aggiunto: “Il trial di riferimento AZA-001 che è stato il primo studio a mostrare vantaggi considerevoli per quanto riguarda la sopravvivenza, continua a mostrarci come sia possibile trattare in modo migliore i pazienti affetti da malattie mortali.” Il dott. Fenaux è il principale sperimentatore del trial AZA-001. Nello studio the AZA-001, le reazioni indesiderate più comunemente manifestatesi sono state trombocitopenia (69,7%), neutropenia (65,7%) e anemia (51,4%). Informazioni su VIDAZA® VIDAZA è stato nel maggio 2004, il primo farmaco a essere approvato dall’FDA negli Stati Uniti per il trattamento dei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD). L’FDA ha approvato VIDAZA, il primo di una nuova classe di farmaci chiamati farmaci di demetilazione, per il trattamento di tutti i cinque sottotipi di SMD, che comprendono sia pazienti a rischio basso, sia a rischio elevato. Tali sottotipi, secondo la classificazione Francese-Americana-Britannica (FAB), includono: l’anemia refrattaria (AR) o l’anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (ARSA), se associate a neutropenia o trombocitopenia o alla necessità di trasfusioni; l’anemia refrattaria con eccesso di blasti (AREB), l’anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione (AREBt) e la leucemia mielomonocitica cronica (LMMC). Inoltre ad ottobre 2008 VIDAZA ha ottenuto il parere positivo per l’uso sull’uomo dal Comitato per i medicinali dell’EMEA. VIDAZA è una terapia epigenetica che si ritiene esercitare effetti antineoplastici attraverso l’ipometilazione del DNA e della citotossicità diretta sulle cellule ematopoietiche anomale nel midollo osseo. La concentrazione di VIDAZA necessaria per ottenere il massimo effetto di inibizione sulla metilazione del DNA in-vitro non causa una soppressione rilevante della sintesi del DNA. L’ipometilazione può ripristinare la normale funzionalità di geni cruciali per la differenziazione e proliferazione cellulare. Gli effetti citotossici di VIDAZA causano la morte delle cellule in divisione rapida, comprese le cellule cancerose non più regolate dai normali meccanismi di controllo della crescita. Le cellule non proliferanti sono relativamente insensibili a VIDAZA. Nel gennaio 2007 ne è stata approvata la somministrazione per via endovenosa mentre ad agosto 2008 sono stati aggiunti i risultati del trial sulla sopravvivenza (AZA-001). Informazioni sulle sindromi mielodisplastiche Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo di malattie ematologiche che affliggono circa 300.000 persone in tutto il mondo. Le sindromi mielodisplastiche si verificano quando le cellule del sangue rimangono in uno stato immaturo o “staminale” nel midollo osseo e non si sviluppano mai in cellule mature capaci di svolgere le loro necessarie funzioni. Il midollo osseo può anche riempirsi di cellule staminali che sopprimono lo sviluppo normale delle cellule. I pazienti affetti da MDS devono spesso essere soggetti a trasfusioni di sangue per curare i sintomi di anemia e spossatezza, e può svilupparsi in loro un sovraccarico eccessivo di ferro e/o di tossicità dovuta alle frequenti trasfusioni, con grave pericolo per la vita, mettendo con ciò in risalto la necessità urgente di nuove terapie di attacco della causa della condizione, al posto di terapie che curano solamente i sintomi. Informazioni su Celgene International Sàrl Celgene International Sàrl, con sede a Boudry, nel cantore di Neuchâtel (Svizzera), è una società interamente controllata e costituisce la sede internazionale di Celgene Corporation. Celgene Corporation, con sede a Summit (New Jersey) è una società biofarmaceutica integrata e globale impegnata principalmente nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per il trattamento delle neoplasie e delle patologie infiammatorie attraverso la regolazione dei geni e delle proteine. Per maggiori informazioni, visitare il sito web della società all’indirizzo www.celgene.com. Il presente comunicato stampa contiene alcune dichiarazioni aventi carattere di previsione che includono fattori di rischio noti e sconosciuti, ritardi, fattori di incertezza ed altri fattori che sfuggono al controllo della Società, e che potrebbero determinare risultati, performance ed esiti sostanzialmente diversi dai risultati, dalla performance previsti e da altre previsioni, esplicitamente o implicitamente contenute nelle presenti dichiarazioni previsionali. Tali fattori includono i risultati delle ricerche in corso ed attuali, oltre alle attività di sviluppo, le azioni da parte della FDA e di altre autorità governative, e tutti quei fattori elencati nella documentazione della Società presentata alla Securities and Exchange Commission, come ad esempio le relazioni contenute nei modelli 10K, 10Q e 8K. Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. 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