Gilead comunica i dati relativi ai tassi di risposta derivati da uno studio di Fase 2 su idelal

Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) ha comunicato in data odierna i risultati derivati da uno studio di Fase 2 (Studio 101-08) inteso a valutare idelalisib (ex GS-1101), un inibitore orale sperimentale ad azione mirata dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K), in combinazione con rituximab per il trattamento di pazienti di età avanzata affetti da leucemia linfocitica cronica (LLC) naïve al trattamento. Il regime in oggetto ha raggiunto un tasso di risposta completa (Complete Response, CR) pari al 19 per cento e un tasso di risposta globale (Overall Response Rate, ORR) pari al 97 per cento, con un tasso stimato di sopravvivenza senza progressione (Progression-free Survival, PFS) a 24 mesi del 93 per cento. I risultati particolareggiati saranno presentati durante una sessione orale in occasione dell’edizione del 2013 della riunione annuale della Società americana di oncologia clinica (American Society of Clinical Oncology, ASCO) a Chicago (Compendio n. 7005). La LLC è un cancro a crescita lenta che induce la produzione di un numero eccessivo di globuli bianchi maturi. Trattasi del secondo tipo di leucemia più comune negli Stati Uniti ed è associato a complicazioni potenzialmente letali, comprese infezioni gravi. Al momento i pazienti affetti da LLC vengono trattati di norma con rituximab in combinazione con uno o più agenti chemioterapici come terapia iniziale. “Nuove terapie che siano in grado di indurre la remissione della LLC permettendo potenzialmente di ovviare, o perlomeno ritardare, la necessità di somministrazione della chemioterapia rappresenterebbero un progresso clinico di cui si ha urgentemente bisogno”, ha dichiarato la dottoressa Susan M. O’Brien, professoressa Ashbel Smith di Medicina presso il Reparto di leucemia del centro oncologico MD Anderson dell’Università del Texas, Houston, nonché sperimentatrice principale dello studio. “L’elevato tasso di risposta globale e il controllo duraturo della malattia osservati in questo studio di Fase 2 indicano che idelalisib in combinazione con rituximab potrebbe divenire un’opzione terapeutica importante per i pazienti con LLC nuovi al trattamento”. Il tasso stimato di PFS a 24 mesi, secondo Kaplan-Meier, per i 64 pazienti partecipanti allo studio, è risultato pari al 93 per cento. La durata media del trattamento corrisponde a 14 mesi, ove 33 pazienti hanno continuato la terapia. Il tempo medio alla risposta è risultato pari a due mesi. Nel corso dello studio non è stata segnalata alcuna recidiva. I nove pazienti con delezione del cromosoma 17p (del 17p) (n= 6) o mutazione del gene TP53 (n= 3), che sono stati associati a una prognosi sfavorevole, hanno tutti risposto alla terapia, compresi tre pazienti che hanno avuto una risposta completa. Il novantaquattro per cento dei pazienti con trombocitopenia al baseline ha risposto al trattamento (16 su 17) e lo stesso vale per tutti i pazienti con anemia al baseline (17 su 17). Il 77 per cento (20 su 26) dei pazienti con sintomi sistemici come spossatezza estrema, febbre, sudorazione notturna o perdita di peso (noti come “sintomi B”) al baseline, è risultato asintomatico a otto settimane. I pazienti che hanno completato le 48 settimane di terapia senza progressione potrebbero continuare ad assumere idelalisib nell’ambito di uno studio di estensione. Quarantatré pazienti hanno completato 48 settimane di trattamento (21 l’hanno interrotto – 17 a causa di eventi avversi, tre a causa di decesso e uno per altri motivi); 40 pazienti sono stati iscritti allo studio di estensione e 33 stanno continuando la terapia. Durante lo studio primario e quello di estensione, il 33 per cento dei pazienti ha accusato diarrea e/o colite di grado 3, il 17 per cento polmonite di grado pari o superiore a 3 e il 23 per cento un aumento del livello di transaminasi (un parametro di misurazione della funzionalità epatica) di grado pari o superiore a 3. “Questi risultati dimostrano per la prima volta i benefici potenziali di idelalisib per i pazienti con una malattia ematologica maligna mai trattata in precedenza”, ha affermato il professor Roy D. Baynes, medico, vicepresidente senior della divisione Terapie oncologiche e anti-infiammatorie presso Gilead Sciences. “Alla luce di questi dati promettenti ora stiamo valutando delle configurazioni per uno studio di Fase 3 su idelalisib come parte di un regime terapeutico di prima linea per i pazienti con LLC”. Il profilo clinico e di sicurezza di idelalisib per una serie di tumori ematologici saranno illustrati in altre sei presentazioni orali o mediante poster durante la riunione del 2013 dell’ASCO: Leucemia linfocitica cronica (LLC) Risultati finali emersi da uno studio di Fase 1 su idelalisib in pazienti con LLC recidivante o refrattaria (Compendio n. 7003; sessione orale). Aggiornamento su uno studio di Fase 1 su idelalisib in combinazione con rituximab e/o bendamustina in pazienti con LLC recidivante o refrattaria (Compendio n. 7017; sessione poster). Linfoma non Hodgkin a bassa malignità (Indolent non-Hodgkin’s Lymphoma, iNHL) Le terapie combinate contenenti l’inibitore dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K) idelalisib e rituximab e/o bendamustina sono ben tollerate e altamente attive nei pazienti con linfoma non Hodgkin a bassa malignità precedentemente trattato: risultati aggiornati di uno studio di Fase 1 (Compendio n. 8500; sessione orale). Risultati finali di uno studio di Fase 1 su idelalisib, un inibitore selettivo dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K), in pazienti con linfoma non Hodgkin a bassa malignità recidivante o refrattario (Compendio n. 8526; sessione poster). Linfoma mantellare (Mantle Cell Lymphoma, MCL) Risultati finali di uno studio di Fase 1 su idelalisib, un inibitore selettivo dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K), in pazienti con linfoma mantellare recidivante o refrattario (Compendio n. 8519; simposio di scienze cliniche). Risultati preliminari del trattamento con l’inibitore dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K) idelalisib in combinazione con everolimus, bortezomib o bendamustina/rituximab in pazienti con linfoma mantellare precedentemente trattato (Compendio n. 8501; sessione orale). Informazioni sullo Studio 101-8 Lo Studio 101-08 è una sperimentazione in aperto, a braccio singolo, di Fase 2 cui sono stati iscritti 64 pazienti naïve al trattamento di età pari o superiore a 65 anni con LLC o linfoma linfocitico a piccole cellule (Small Lymphocytic Lymphoma, SLL), una forma meno comune della malattia. I pazienti hanno assunto, per via endovenosa, rituximab a una dose di 375 mg/m2 una volta alla settimana per otto settimane e idelalisib, per via orale, a una dose di 150 mg due volte al giorno per 48 settimane. L’endpoint primario dello studio consiste nel tasso di risposta globale, definito come la percentuale di pazienti che raggiunge una risposta completa o parziale con questo regime (le definizioni dei tassi di risposta sono basate su criteri standard). I pazienti che hanno completato le 48 settimane di terapia senza progressione potrebbero continuare ad assumere idelalisib nell’ambito di uno studio di estensione. Informazioni su idelalisib Idelalisib è un inibitore sperimentale orale ad azione mirata altamente selettivo dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K), un target molecolare che riveste un ruolo fondamentale nell’attivazione, proliferazione e sopravvivenza dei linfociti B. La segnalazione dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K) è iperattiva in numerose forme di leucemia e di linfomi dei linfociti B ed è responsabile della proliferazione, della sopravvivenza e del trasporto al tessuto linfoide. Idelalisib è sviluppato al momento sia come agente singolo sia come agente in combinazione con terapie approvate e sperimentali. Il programma di sviluppo clinico di Gilead per idelalisib include tre studi di Fase 3, intesi a valutare il farmaco in combinazione con terapie approvate per pazienti con LLC precedentemente trattata, e due studi di Fase 3 su idelalisib in combinazione con terapie approvate per pazienti con linfoma non Hodgkin a bassa malignità (Indolent non-Hodgkin’s Lymphoma, iNHL) precedentemente trattato. Inoltre, la terapia combinata contenente idelalisib e GS-9973, il nuovo inibitore della tirosin chinasi della milza (Spleen Tyrosine Kinase, Syk) sviluppato da Gilead, è in corso di studio nell’ambito di una sperimentazione di Fase 2 su pazienti con LLC recidivante o refrattaria, iNHL e altre malattie linfatiche o ematologiche maligne. Ulteriori informazioni sugli studi clinici su idelalisib e altri agenti oncologici sperimentali di Gilead sono rinvenibili all’indirizzo www.clinicaltrials.gov. Idelalisib e GS-9973 sono prodotti sperimentali, la cui sicurezza ed efficacia non sono ancora state determinate. Informazioni su Gilead Sciences Gilead Sciences è un’azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative nei settori della medicina che presentano problemi ancora irrisolti. La missione dell’azienda consiste nel promuovere l’avanzamento delle cure nei pazienti affetti da malattie potenzialmente letali in tutto il mondo. Gilead, la cui sede generale è a Foster City, California, opera nel Nord America, in Europa e nella regione Asia-Pacifico. Dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione secondo il significato attribuito a tale espressione dalla legge statunitense Private Securities Litigation Reform Act del 1995, soggette a rischi, incertezze e altri fattori, tra cui rischi connessi alla possibilità di risultati sfavorevoli derivati dalle sperimentazioni cliniche condotte su idelalisib, comprese quelle sul farmaco in combinazione con GS-9973 e altri prodotti candidati. Per Gilead sussistono inoltre altri rischi annessi alla sua capacità di iscrivere pazienti a uno studio clinico di Fase 3 su pazienti con LLC naïve al trattamento o ad altri studi e potrebbe rendersi necessario modificare o rimandare questo o altri studi. Pertanto, idelalisib potrebbe non essere mai commercializzato con successo. Inoltre, Gilead potrebbe decidere per motivi strategici di interrompere lo sviluppo di idelalisib se, ad esempio, si dovesse ritenere che la commercializzazione sarebbe ardua in rapporto ad altre opportunità offerte dal portafoglio aziendale. I risultati effettivi potrebbero discostarsi in maniera sostanziale da quelli riportati nelle dichiarazioni di previsione in considerazione di tali rischi, incertezze e altri fattori. Si invitano i lettori a non fare affidamento eccessivo sulle presenti dichiarazioni di previsione. I suddetti e altri rischi sono descritti in termini particolareggiati nella relazione trimestrale di Gilead contenuta nel Modulo 10-Q riferita al trimestre conclusosi il 31 marzo 2013, che è stata depositata presso l’ente statunitense Securities and Exchange Commission. Tutte le dichiarazioni di previsione sono basate sulle informazioni attualmente a disposizione di Gilead, la quale non si assume alcun obbligo riguardo all’aggiornamento di tali dichiarazioni. 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