Gilead comunica i dati principali derivati da uno studio di Fase 2 su idelalisib per il trattam

Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) ha annunciato in data odierna i risultati di uno studio di Fase 2 (Studio 101-09) inteso a valutare idelalisib, un inibitore sperimentale orale dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K), per il trattamento di pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin indolente (Indolent non-Hodgkin’s lymphoma, iNHL) refrattario (non rispondente) a rituximab e alla chemioterapia contenente agenti alchilanti. In questo studio la monoterapia a base di idelalisib ha determinato un tasso di risposta globale pari al 57 per cento con una durata media della risposta di 12,5 mesi. I dati sono stati presentati oggi durante una sessione orale in occasione della riunione annuale della Società Americana di Ematologia (American Society of Hematology, ASH) tenuta a New Orleans (Compendio n. 85). “Sono trascorsi quasi dieci anni dall’ultima volta che è stata approvata una terapia con un meccanismo d’azione innovativo per il trattamento del linfoma non-Hodgkin indolente, il che evidenzia la necessità in campo medico di nuove terapie per il trattamento dei pazienti che non rispondono più ai regimi terapeutici disponibili al momento” ha affermato il dottor Ajay Gopal, professore associato presso la Facoltà di medicina dell’Università di Washington, nonché membro associato della Divisione Ricerca clinica presso il Centro di ricerca sul cancro Fred Hutchinson a Seattle, Washington. “Il tasso di risposta globale e la durata della risposta osservati in questo studio indicano che idelalisib potrebbe divenire una preziosa nuova terapia per il trattamento di pazienti affetti da iNHL e scelte terapeutiche molto limitate.” Dei 71 pazienti che hanno risposto alla terapia, sette (sei per cento) hanno raggiunto una risposta completa, 63 (50 per cento) hanno manifestato una risposta parziale e uno (un per cento) ha esibito una risposta minima. Nei pazienti che hanno risposto, la durata media della risposta è risultata pari a 12,5 mesi, mentre il tempo medio alla risposta è risultato pari invece a 1,9 mesi. La sopravvivenza media senza progressione, per tutti i pazienti, è risultata pari a 11,0 mesi, con una sopravvivenza globale media di 20,3 mesi. Il 90 per cento dei pazienti ha esibito una riduzione delle dimensioni dei linfonodi. L’evento avverso più comune di grado pari o superiore a 3 è stato la diarrea, accusata da 16 pazienti (13 per cento). In 16 pazienti (13 per cento) si è rilevato un aumento del livello di transaminasi (un parametro di misurazione della funzionalità epatica) di grado pari o superiore a 3. Dei 16 pazienti in cui si è rilevato un aumento del livello di transaminasi di grado pari o superiore a 3, 14 sono stati ritrattati con idelalisib e di questi ultimi in 10 (71 per cento) tale anomalia non si è rimanifestata. In 34 pazienti (27 per cento) si è osservata neutropenia di grado pari o superiore a 3. Venticinque pazienti (20 per cento) hanno interrotto la terapia in seguito alla manifestazione di eventi avversi. Questi dati relativi all’iNHL avvalorano le domande per idelalisib depositate di recente da Gilead presso gli enti normativi competenti negli Stati Uniti e nell’Unione Europea. In data 11 settembre 2013 Gilead ha depositato una domanda di approvazione di nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) presso l’ente statunitense preposto al controllo dei farmaci e degli alimenti (Food and Drugs Administration, FDA) per idelalisib per il trattamento del linfoma non-Hodgkin indolente (iNHL) refrattario. In seguito alla presentazione da parte di Gilead della domanda di approvazione di nuovo farmaco per il trattamento dell’iNHL, l’FDA ha concesso a idelalisib la designazione di Breakthrough Therapy nel trattamento della leucemia linfocitica cronica (LLC) in pazienti recidivanti. Gilead è attualmente impegnata in un dialogo con l’FDA per una richiesta di autorizzazione relativa al trattamento di LLC. La domanda di autorizzazione alla commercializzazione presentata da Gilead per idelalisib per il trattamento dell’iNHL e della LLC è stata convalidata dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA) il 20 novembre u.s. L’esame della domanda di autorizzazione alla commercializzazione verrà condotta nell’ambito di una procedura di licensing centralizzata che, al completamento a buon fine, comporta il rilascio di un’autorizzazione alla commercializzazione in tutti e 28 gli Stati membri dell’Unione Europea (UE). Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) ha accettato la richiesta di Gilead per la concessione di una procedura di valutazione accelerata per idelalisib, di norma concessa a nuovi farmaci importanti per la sanità pubblica. Sebbene la procedura di valutazione accelerata potrebbe abbreviare i tempi richiesti per l’esame di idelalisib nella misura approssimativa di due mesi, essa non garantisce il rilascio di un parere favorevole da parte del Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP), né l’approvazione definitiva da parte della Commissione Europea. Se approvato, idelalisib potrebbe divenire disponibile per la commercializzazione nell’UE nel secondo semestre del 2014. Informazioni sullo Studio 101-09 Lo Studio 101-09 è uno studio di Fase 2 in aperto e a braccio singolo, inteso a valutare l’efficacia e la sicurezza di idelalisib in pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin indolente refrattario sia alla chemioterapia con rituximab sia a quella contenente agenti alchilanti (per refrattario si intende assenza di risposta durante la terapia o progressione nei primi sei mesi dopo il completamento della terapia). Allo studio sono stati arruolati 125 pazienti provenienti da circa 50 centri di ricerca negli Stati Uniti e in Europa. I pazienti avevano un’età media di 64 anni ed erano affetti, con diagnosi confermata, da linfoma follicolare (n=72), linfoma dei piccoli linfociti (n=28), linfoma linfoplasmatico/macrogloblulinemia di Waldenström (n=10) oppure linfoma a zone marginali (n=15). Ai pazienti è stata somministrata una media di quattro regimi di pre-trattamento prima dell’inizio dello studio, con il 79% dei pazienti refrattari a due o più regimi di pre-trattamento e il 90% refrattari al loro regime di trattamento più recente. A tutti i pazienti è stato somministrato idelalisib a una dose di 150 mg due volte al giorno ed è stato loro consentito di continuare la terapia giornaliera finché ne avrebbero tratto giovamento. L’endpoint primario dello studio consiste nel tasso di risposta globale, definito come la percentuale di pazienti che raggiunge una risposta completa o parziale con il trattamento con idelalisib (le definizioni dei tassi di risposta sono basate su criteri standard; le risposte sono state valutate dagli sperimentatori dello studio e da un comitato di valutazione indipendente). Informazioni su idelalisib Idelalisib è un inibitore orale sperimentale altamente selettivo dell’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K) delta. La trasduzione del segnale attraverso l’isoforma delta della fosfoinositide-3-chinasi è essenziale ai fini dell’attivazione, della proliferazione, della sopravvivenza e del trasporto dei linfociti B ed è iperattiva in numerose malattie maligne a carico dei linfociti B. Idelalisib è sviluppato al momento sia come agente a se stante sia come agente in combinazione con terapie approvate e sperimentali. Il programma di sviluppo clinico di Gilead per idelalisib per il trattamento dell’iNHL include lo Studio 101-09 in pazienti altamente refrattari e due studi di Fase 3 su idelalisib in pazienti precedentemente trattati. Oltre allo Studio 116, il programma di sviluppo relativo alla LLC include due studi clinici di Fase 3 tuttora in fase di svolgimento su idelalisib in pazienti precedentemente trattati. Si sta inoltre valutando la terapia combinata contenente idelalisib e GS-9973, il nuovo inibitore della tirosin-chinasi della milza (Spleen Tyrosine Kinase, Syk) sviluppato da Gilead, nell’ambito di una sperimentazione di Fase 2 su pazienti con LLC recidivante o refrattaria, iNHL e altre malattie linfatiche maligne. Ulteriori informazioni sugli studi clinici su idelalisib e altri agenti oncologici sperimentali di Gilead sono rinvenibili all’indirizzo www.clinicaltrials.gov. Idelalisib e GS-9973 sono prodotti sperimentali, la cui sicurezza ed efficacia non sono state determinate. Informazioni sul linfoma non-Hodgkin indolente Per linfoma non-Hodgkin indolente si intende un gruppo di linfomi a crescita lenta e nella maggior parte dei casi incurabili con decorso recidivante in seguito a terapia e che finiscono con il causare complicazioni potenzialmente fatali come infezioni gravi e insufficienza midollare. Alla maggior parte dei pazienti affetti da iNHL, la malattia viene diagnosticata quando è già a uno stadio avanzato e la sopravvivenza media dal momento della diagnosi iniziale per pazienti con la forma più comune di iNHL, il linfoma follicolare, varia da 8 a 10 anni. La prognosi per i pazienti con iNHL refrattario è nettamente peggiore. Informazioni su Gilead Sciences Gilead Sciences è un’azienda biofarmaceutica impegnata nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative nei settori della medicina che presentano problemi ancora irrisolti. La missione dell’azienda consiste nel promuovere l’avanzamento delle cure nei pazienti affetti da malattie potenzialmente fatali in tutto il mondo. Gilead, la cui sede generale è a Foster City, California, opera nel Nord America e nel Sud America, in Europa e nella regione Asia Pacifica. Dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni rilasciate a titolo di previsione secondo il significato attribuito a tale espressione dalla legge statunitense Private Securities Litigation Reform Act del 1995, soggette a rischi, incertezze e altri fattori, tra cui rischi connessi alla possibilità di risultati sfavorevoli derivati dalle sperimentazioni cliniche condotte su idelalisib, comprese quelle sul farmaco in combinazione con GS-9973 e altri prodotti candidati. Per Gilead sussistono inoltre altri rischi connessi alla sua capacità di presentare la domanda di approvazione di idelalisib per il trattamento della LLC negli Stati Uniti entro i tempi previsti. Gilead potrebbe inoltre non essere in grado di arruolare pazienti in uno studio clinico di Fase 3 ed essere costretta a modificare o rimandare questo o altri studi. Inoltre, l’FDA, l’EMA e gli altri enti normativi competenti potrebbero non approvare idelalisib per il trattamento dell’iNHL o della LLC entro i tempi previsti o non concederla affatto, e l’eventuale autorizzazione alla commercializzazione potrebbe imporre dei limiti significativi relativamente all’indicazione d’uso. Pertanto, idelalisib potrebbe non essere mai commercializzato. Inoltre Gilead potrebbe decidere per motivi strategici di interrompere lo sviluppo di idelalisib, come agente singolo o in combinazione con altri prodotti se, ad esempio, si dovesse ritenere la commercializzazione ardua in rapporto ad altre opportunità offerte dal portafoglio aziendale. I risultati effettivi potrebbero discostarsi in maniera sostanziale da quelli riportati nelle dichiarazioni di previsione in considerazione di tali rischi, incertezze e altri fattori. Si invitano i lettori a non fare eccessivo affidamento sulle presenti dichiarazioni di previsione. I suddetti e altri rischi sono descritti in dettaglio nella relazione trimestrale di Gilead contenuta nel modulo 10-Q concernente il trimestre conclusosi il 30 settembre 2013, depositata presso l’ente statunitense Securities and Exchange Commission. Tutte le dichiarazioni di previsione sono basate sulle informazioni attualmente a disposizione di Gilead, la quale non si assume alcun obbligo riguardo all’aggiornamento di tali dichiarazioni. Per maggiori informazioni su Gilead Sciences visitare il sito web dell’azienda all’indirizzo www.gilead.com, seguire Gilead su Twitter (@GileadSciences) o chiamare l’ufficio Relazioni pubbliche di Gilead ai numeri 1-800-GILEAD-5 o 1-650-574-3000. Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l’unico giuridicamente valido.

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