GATTEX® (teduglutide) soddisfa l’endpoint primario di efficacia nello studio cruciale di fase 3

NPS Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: NPSP), società farmaceutica specializzata impegnata nello sviluppo di terapie innovative per disordini endocrini e gastrointestinali rari, ha annunciato oggi che il suo studio cruciale di fase 3 del farmaco GATTEX® (teduglutide) ha soddisfatto l’endpoint primario di efficacia di riduzione della dipendenza da nutrizione parenterale (NP) nei pazienti adulti affetti da sindrome dell’intestino corto (SIC). Lo studio randomizzato in doppio cieco della durata di 24 settimane, noto con il nome di STEPS, è stato disegnato appositamente per il confronto dell’efficacia, della sicurezza e della tollerabilità del GATTEX con il placebo. Lo studio ha raggiunto un’importanza statistica per l’endpoint primario di efficacia, individuato nella percentuale di pazienti che ha ottenuto una riduzione del 20 percento o superiore del volume di NP settimanale nella 20° e 24° settimana, rispetto alla baseline. In un’analisi per intenzione di trattamento, il 63 percento (27/43) dei pazienti trattati con il GATTEX ha risposto positivamente rispetto al 30 percento (13/43) di quelli trattati con placebo (p=0,002). I pazienti trattati con il GATTEX per 24 settimane hanno anche conseguito riduzioni notevolmente superiori del volume di NP settimanale rispetto al placebo. In media, i pazienti a cui è stato somministrato il GATTEX hanno visto il proprio volume di NP settimanale ridursi di 4,4 litri rispetto alla baseline precedente al trattamento di 12,9 litri; i pazienti a cui è stato somministrato il placebo invece, hanno visto una riduzione di 2,3 litri rispetto a una baseline pre-trattamento di 13,2 litri (p inferiore o pari a 0,001). “I pazienti affetti da SIC a cui cibo e fluidi sono stati somministrati per via endovenosa a causa di malassorbimento e diarrea, sono inclini a una serie di complicazioni gravi, tra cui infezioni potenzialmente fatali, coaguli di sangue e danni al fegato e ai reni. I risultati dello STEPS suggeriscono che il teduglutide aiuti il ripristino della funzione intestinale normale nei pazienti affetti da sindrome dell’intestino corto, riducendone così la dipendenza da nutrizione parenterale e migliorandone potenzialmente la qualità di vita”, ha detto il Dott. Palle Bekker Jeppesen, professore associato al dipartimento di gastroenterologia del Rigshospitalet, presso l’ospedale universitario di Copenaghen, in Danimarca. “Questi dati ci portano più vicini a una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti affetti da questa malattia debilitante”. Lo studio STEPS ha dimostrato una buona tolleranza verso il GATTEX. Quattro degli 86 pazienti randomizzati hanno interrotto lo studio a causa di effetti collaterali; uno era trattato con il GATTEX e gli altri tre con il placebo. Gli effetti collaterali sembrano essere coerenti con gli effetti farmacologici del medicinale. “Siamo molto lieti di questi dati in quanto confermano la nostra convinzione che GATTEX fornisca importanti benefici clinici ai pazienti adulti affetti da sindrome dell’intestino corto”, ha detto il Dott. Francois Nader, presidente e amministratore delegato di NPS Pharmaceuticals. “Sulla base di questi risultati prevediamo di presentare la richiesta di approvazione all’FDA per il GATTEX nel secondo semestre di quest’anno come trattamento capostipite per la SIC. Ringraziamo i pazienti, gli sperimentatori clinici e i coordinatori dello studio che hanno partecipato a questo studio importante, nonché il nostro ex-partner nordamericano Nycomed che ha co-gestito e co-finanzionato lo studio. Siamo ansiosi di riportare ulteriori risultati di STEPS ai prossimi incontri medici”. Oltre il 97 percento dei pazienti idonei che hanno partecipato allo STEPS hanno scelto di passare a STEPS 2, uno studio continuativo in aperto in cui a tutti i partecipanti sarà somministrata una terapia a base di GATTEX per altri 24 mesi. Progettazione dello studio STEPS STEPS è uno studio cruciale internazionale, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 3 studiato per fornire ulteriori prove della sicurezza e dell’efficacia del GATTEX per la riduzione della dipendenza da NP nei pazienti adulti affetti da SIC. Ventinove centri in Nord America e in Europa hanno iscritto pazienti allo studio STEPS. Ottantasei pazienti sono stati randomizzati e analizzati per l’efficacia e la sicurezza. Lo studio ha compreso un periodo iniziale di ottimizzazione della NP e stabilizzazione, al termine del quale i pazienti sono stati randomizzati 1:1 per la comparazione del dosaggio sottocutaneo giornaliero di 0,05 mg/kg di GATTEX con il placebo in un periodo di trattamento di 24 settimane. 78 pazienti in totale hanno completato lo studio. L’endpoint primario di efficacia era la percentuale di pazienti che ha ottenuto una riduzione del 20 percento o superiore del volume di NP settimanale nella 20° settimana e che ha mantenuto tale risposta nella 24° settimana, rispetto alla baseline. L’endpoint secondario dello studio comprendeva la riduzione del volume di NP e gli effetti diretti del miglioramento dell’assorbimento intestinale di fluido. NPS ha condotto STEPS con il supporto del proprio partner, Nycomed, società farmaceutica globale con sede in Svizzera, detentrice dei diritti di sviluppo e commercializzazione del teduglutide al di fuori del Nord America. Nycomed prevede di presentare presso l’Agenzia europea per i medicinali (EMA) la domanda per l’autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) per il teduglutide nel primo semestre del 2011. Le due società si prendono entrambe rispettivamente carico di determinati costi esterni per il programma di sviluppo del teduglutide. Informazioni sulla teleconferenza La NPS terrà una teleconferenza oggi alle ore 9:00 ET per discutere questi dati. Per partecipare alla teleconferenza chiamare il numero (888) 396-2356 e utilizzare il codice 22757353. Coloro che chiamano dall’estero possono comporre il numero (617) 847-8709, utilizzando lo stesso codice. Inoltre, un audio in diretta della teleconferenza sarà disponibile su Internet. Le parti interessate potranno accedere all’evento dal sito web della NPS: http://www.npsp.com. Per coloro che non potranno partecipare alla conferenza in diretta, una riproduzione sarà disponibile al numero (888) 286-8010, con il codice 24296023, fino alla mezzanotte (Eastern Time) del 14 febbraio 2011. Coloro che chiamano dall’estero potranno accedere alla registrazione componendo il numero (617) 801-6888 e utilizzando lo stesso codice. Il webcast sarà inoltre disponibile sul sito web della NPS nel corso dello stesso periodo. Informazioni sulla sindrome dell’intestino corto La sindrome dell’intestino corto, o SIC, è una malattia altamente disabilitante che può danneggiare la qualità di vita di un paziente e portare a gravi complicazioni potenzialmente fatali. La SIC si sviluppa tipicamente in seguito alla resezione estesa dell’intestino dovuta alla malattia di Crohn, ad ischemia o ad altre malattie. I pazienti affetti da SIC spesso soffrono di denutrizione, diarrea acuta, disidratazione, affaticamento, osteopenia e perdita di peso dovuti alla riduzione della capacità intestinale di assorbire nutrienti, acqua ed elettroliti. Il trattamento normale della sindrome dell’intestino corto è il supporto nutrizionale, compresi la nutrizione parenterale (NP) e l’alimentazione per via endovenosa a supplemento e per la stabilizzazione dei fabbisogni nutrizionali. Sebbene fornisca un supporto nutrizionale per i pazienti affetti da sindrome dell’intestino corto, la NP non migliora la capacità propria del corpo di assorbire nutrienti. Inoltre, è associata a complicazioni gravi, quali le infezioni, i coaguli di sangue o i danni al fegato e i rischi aumentano con l’aumentare del periodo di trattamento. I pazienti soggetti a NP spesso hanno una qualità di vita scarsa con difficoltà nel sonno, minzione frequente e perdita di indipendenza. Si stima l’esistenza di 10.000-15.000 pazienti affetti da SIC negli Stati Uniti, dipendenti da NP, il cui costo diretto può superare i 100.000 dollari l’anno per paziente. Informazioni sul GATTEX® (teduglutide) Il GATTEX (teduglutide) è un nuovo analogo ricombinante della peptide glucagone-simile 2 umana, una proteina coinvolta nella riabilitazione del rivestimento intestinale. Il GATTEX è nella fase 3 di sviluppo per la riduzione della dipendenza da nutrizione parenterale (NP) nei pazienti adulti affetti da sindrome dell’intestino corto (SIC). La NPS ha riportato i dati degli studi completati, in cui il GATTEX ha dimostrato un profilo di sicurezza favorevole e si sono osservate riduzioni del volume medio di NP rispetto alla baseline pre-trattamento. La NPS sta anche portando avanti studi pre-clinici per la valutazione del teduglutide in altre malattie legate alle disfunzioni intestinali. Il teduglutide ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della SIC dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e dall’Agenzia europea per i medicinali. Nel 2007, la NPS ha concesso alla Nycomed i diritti per lo sviluppo e la commercializzazione del teduglutide al di fuori di Stati Uniti, Canada e Messico. La NPS mantiene tutti i diritti sul teduglutide nel Nord America. Informazioni su NPS Pharmaceuticals La NPS Pharmaceuticals sta sviluppando nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da rari disturbi gastrointestinali ed endocrini. La società è attualmente impegnata in due programmi di registrazione di fase 3. Il teduglutide, un analogo proprietario del GLP-2 è nella fase 3 di sviluppo per la sindrome dell’intestino corto negli adulti dipendenti da nutrizione parenterale ed è nella fase di sviluppo pre-clinico per ulteriori malattie legate a disfunzioni intestinali. Il NPSP558 (iniezione di ormone paratiroideo 1-84 [origine rDNA]) è nella fase 3 di sviluppo come terapia ormonale sostitutiva per l’ipoparatiroidismo. La NPS completa i propri programmi proprietari con un portafoglio di prodotti e prodotti candidati basato sul meccanismo delle royalties che include accordi con Amgen, Kyowa Hakko Kirin, Nycomed e Ortho-McNeil Pharmaceutical. “NPS”, “NPS Pharmaceuticals” e “GATTEX” sono marchi registrati della società. Tutti gli altri marchi, le denominazioni commerciali e i marchi di servizio contenuti nel presente comunicato stampa sono di proprietà esclusiva dei loro rispettivi titolari. Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa e che non sono di natura storica, costituiscono dichiarazioni previsionali ai sensi delle disposizioni di limitazione della responsabilità del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Le presenti dichiarazioni si basano sulle attuali previsioni e convinzioni della società e sono soggette a una serie di fattori e incertezze che potrebbero causare risultati reali materialmente diversi da quelli descritti nelle dichiarazioni previsionali. I rischi associati all’attività della società includono a titolo esemplificativo e non esaustivo i rischi associati al mancato completamento, definitivo o entro i tempi previsti, da parte della società di qualunque studio pre-clinico o clinico, il rischio del mancato ottenimento delle approvazioni alla commercializzazione per il GATTEX e l’NPSP558, i rischi associati alla strategia aziendale, nonché gli altri fattori di rischio descritti nelle registrazioni periodiche della società presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti, incluso il rapporto annuale contenuto nei modelli 10-K e 10-Q. 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