Biogen Idec richiede alla FDA l’approvazione per la prima terapia a lungo termine per l’emofili

12 Marzo 2013, di Redazione Wall Street Italia

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) ha annunciato oggi di aver depositato una domanda di registrazione per sostanze biologiche (Biologics License Application) alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) per l’approvazione della commercializzazione della proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII connesso al dominio Fc (rFVIIIFc) per il trattamento dell’emofilia A. La proteina di fusione ricombinante FVIIIFc è il primo prodotto candidato per l’emofilia A in una nuova classe di terapie basate su fattori di coagulazione ad azione prolungata in fase di sviluppo; tali terapie hanno l’obiettivo di ridurre il peso della terapia attualmente disponibile per questa patologia. Se approvata, la proteina rFVIIIFc sarà il primo importante progresso nella terapia per l’emofilia A in più di due decadi. L’autorizzazione all’immissione in commercio si è basata sui risultati dello studio A-LONG, il più grande studio clinico di fase 3 per la registrazione mai effettuato sull’emofilia A. “Questa richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio segna un altro importantissimo passo avanti verso il nostro obiettivo di trasformare la cura per i pazienti affetti da emofilia, le loro famiglie e gli altri professionisti della salute”, ha affermato Glenn Pierce, M.D., Ph.D., vicepresidente senior di Global Medical Affairs e chief medical officer, sezione terapie per l’emofilia di Biogen Idec. “Durante lo studio di fase 3 che abbiamo effettuato, i pazienti trattati con rFVIIIFc hanno utilizzato iniezioni di rFVIIIFc una o due volte a settimana, creando un potenziale di riduzione delle iniezioni secondo un numero compreso fra 50 e 100 ogni anno per chi segue attualmente una terapia profilattica. I pazienti che stanno attualmente curando episodi emorragici, inoltre, potrebbero ridurre il dosaggio profilattico a una volta alla settimana e mantenere una significativa protezione dalle emorragie senza dover effettuare lo stesso numero totale di iniezioni annuali necessarie oggi per curare gli episodi emorragici”. Normalmente la profilassi dell’emofilia A richiede 3 o 4 iniezioni a settimana, oppure ogni due giorni, per far sì che si abbia sempre in circolazione un sufficiente livello di fattore di coagulazione per dare la necessaria protezione dalle emorragie. Senza il trattamento profilattico, i pazienti affetti da emofilia A sono sempre a rischio di episodi emorragici che possono provocare danni irreversibili alle articolazioni e situazioni potenzialmente fatali. Il giorno 4 marzo 2013, Biogen Idec ha annunciato che la FDA ha accettato di sottoporre alla procedura di esame per una domanda di registrazione BLA dell’azienda per la sua proteina-candidato fattore IX rFIXFc per i pazienti affetti da emofilia B. Informazioni sulla piattaforma tecnologica della proteina di fusione Fc FVIIIFc è un fattore di coagulazione ricombinante sviluppato grazie all’innovativa tecnologia monomerica di fusione Fc proprietaria di Biogen Idec e basata su un meccanismo naturale che estende l’emivita nella circolazione sanguigna del fattore riportandolo al flusso sanguigno. Con questa tecnologia rFVIIIFc è progettato per offrire una protezione più duratura dalle emorragie e ridurre il peso del trattamento dell’emofilia A, che attualmente può arrivare a richiedere dalle 150 alle 180 iniezioni l’anno per la profilassi con i prodotti attualmente disponibili in commercio basati sui derivati dl fattore VIII attualmente disponibili. La tecnologia monomerica di fusione Fc viene utilizzata in sette prodotti approvati dalla FDA per il trattamento a lungo termine di malattie croniche che comprendono l’artrite reumatoide, la psoriasi e i disturbi della coagulazione. Informazioni sull’emofilia A L’emofilia A è un raro disturbo ereditario che inibisce la normale capacità di coagulazione del sangue. L’emofilia di tipo A colpisce ogni anno 1 neonato maschio ogni 5.000 ed è causata dalla drastica riduzione o dalla totale assenza della proteina Fattore VIII, indispensabile per la normale coagulazione del sangue. Le persone affette da emofilia A devono ricorrere a iniezioni di Fattore VIII per ripristinare il processo di coagulazione e prevenire le frequenti emorragie che altrimenti causerebbero dolore, danni irreversibili alle articolazioni e metterebbero la loro vita in pericolo. Il Medical and Scientific Advisory Council della National Hemophilia Foundation raccomanda la profilassi come la terapia migliore per i pazienti affetti da emofilia A grave. Informazioni sulla collaborazione fra Biogen Idec e Sobi Biogen Idec e l’azienda svedese Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) sono partner per lo sviluppo e la commercializzazione di rFIXFc per i casi di emofilia B e di rFVIIIFc per l’emofilia A. Biogen Idec gestisce lo sviluppo, possiede i diritti di produzione e di commercializzazione nel Nord America e in tutte le altre regioni a esclusione del territorio in cui opera Sobi. Sobi ha il diritto di decidere di partecipare per farsi carico dello sviluppo finale e della commercializzazione in Europa, Russia compresa, in Medio Oriente e nel Nordafrica. Informazioni su Biogen Idec Attraverso scienza e medicina all’avanguardia, Biogen Idec scopre, sviluppa e fornisce a pazienti in tutto il mondo terapie innovative per il trattamento di malattie neurodegenerative, emofilia e malattie autoimmuni. Fondata nel 1978, Biogen Idec è stata la prima società indipendente di biotecnologia a livello internazionale. Pazienti di tutto il mondo beneficiano delle sue terapie all’avanguardia per il trattamento della sclerosi multipla e l’azienda vanta entrate per un valore superiore a 5 miliardi di dollari l’anno. Per ulteriori informazioni su Biogen Idec, sulle etichette dei prodotti della società e sui comunicati stampa, si prega di visitare il sito www.biogenidec.com. Dichiarazioni a carattere previsionale (Safe harbor) Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni a carattere previsionale, ivi comprese dichiarazioni relative al dosaggio, alla commercializzazione e all’impatto delle terapie a lungo termine per l’emofilia e alle richieste di autorizzazione. Dette dichiarazioni a carattere previsionale possono essere identificate da termini quali “ritenere”, “stimare”, “credere”, “previsione”, “intendere”, “possibilità”, “pianificare”, “futuro” e altri termini e parole con significato simile, e si basano sulle attuali convinzioni e aspettative dell’azienda. Lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci comportano un grado di rischio elevato. Tra i fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi siano materialmente diversi dalle attuali aspettative si annoverano il rischio problemi e inattesi possano sorgere da ulteriori studi o analisi che gli enti normativi richiedano informazioni aggiuntive o ricerche ulteriori, o non approvino o approvino in ritardo nuove terapie potenziali o che si presentino altri ostacoli inattesi. Per informazioni più dettagliate sui rischi e le incertezze associate con le nostre attività di sviluppo e commercializzazione dei farmaci, si rimanda alla sezione Risk Factors (fattori di rischio) del bilancio annuale o trimestrale più recente di Biogen Idec Inc. depositato presso la SEC. Le presenti dichiarazioni a carattere previsionale si riferiscono unicamente alla data del presente comunicato stampa e Biogen Idec Inc. non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente le dichiarazioni a carattere previsionale in seguito a nuove informazioni, eventi futuri o per altri motivi. 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