Biogen Idec e Sobi danno il via a studi clinici globali sui prodotti candidati ad azione prolun

Biogen Idec (NASDAQ:BIIB) e Swedish Orphan Biovitrum (STO:SOBI) hanno oggi annunciato l’inizio di due studi clinici pediatrici globali sulle proteine ad azione prolungata delle società, rFVIIIFc (recombinant Factor VIII Fc fusion protein, proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII connesso al dominio Fc) e rFIXFc (recombinant Factor IX Fc fusion protein, proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore IX connesso al dominio Fc) per i pazienti affetti da emofilia A e B. rFVIIIFc e rFIXFc sono fattori di coagulazione ricombinanti sviluppati grazie all’innovativa tecnologia monomerica di fusione Fc proprietaria di Biogen Idec e basata su un meccanismo naturale che ricicla le proteine rFVIIIFc e rFIXFc nella circolazione corporea. Biogen Idec e Sobi stanno studiando questa tecnologia per verificare se è in grado di estendere l’emivita e di prolungare la durata delle proteine nel corpo rispetto ai prodotti disponibili in commercio. “I bambini emofiliaci necessitano di prodotti ad azione prolungata che estendono la protezione dalle emorragie e riducono la frequenza delle iniezioni intravenose”, ha dichiarato Glenn Pierce, M.D., Ph.D., vicepresidente senior di Global Medical Affairs e direttore sanitario della divisione terapeutica per la cura dell’emofilia di Biogen Idec. “Gli studi clinici pediatrici rappresentano un complemento importante degli studi in corso sui pazienti adulti e costituiscono un’ulteriore prova del nostro impegno verso lo sviluppo di nuove cure dedicate alla comunità dei malati di emofilia”. “Con questi studi estendiamo lo sviluppo clinico di rFVIIIFc e di rFIXFc per rivolgerci a una più ampia popolazione di pazienti, inclusi i bimbi emofiliaci”, ha dichiarato An van Es-Johansson, M.D., responsabile dello sviluppo clinico presso Sobi. “L’avvio di questi studi rappresenta una pietra miliare importante per il nostro programma di sviluppo clinico e supporta la nostra strategia di registrazione globale per i prodotti”. Questi studi clinici multicentrici e in aperto sono stati creati per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l’efficacia di rFVIIIFc e rFIXFc nei bambini già trattati per gravi forme di emofilia di tipo A o B e di età inferiore ai 12 anni. Il primo paziente ha già ricevuto la prima dose di trattamento nello studio pediatrico su rFIXFc. Attualmente è in corso il reclutamento di pazienti per lo studio pediatrico rFVIIIFc. Gli studi globali di registrazione su rFVIIIFc e rFIXFc sono effettuati su pazienti precedentemente trattati, affetti da forme gravi di emofilia di tipo A o B e di età pari o superiore ai 12 anni, con lettura dei dati prevista nella seconda metà dell’anno. Informazioni sullo studio Kids A-LONG Lo studio clinico Kids A-LONG è uno studio clinico aperto multicentrico ideato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l’efficacia di rFVIIIFc nella prevenzione e nel trattamento degli episodi emorragici in pazienti di età pediatrica già trattati in precedenza e affetti da emofilia A. Allo studio clinico parteciperanno circa 50 pazienti maschi di età inferiore ai 12 anni con diagnosi di una forma grave di emofilia di tipo A e con una storia documentata di almeno 50 giorni di esposizione a qualsiasi prodotto con Fattore VIII attualmente in commercio. Tutti i pazienti saranno sottoposti a un regime profilattico bisettimanale. Il principale indicatore del risultato è la frequenza dello sviluppo dell’inibitore nell’arco di un periodo di trattamento di circa 26 settimane e di almeno 50 giorni di esposizione a rFVIIIFc. Gli indicatori secondari di risultato includono il numero di episodi emorragici annualizzati e le valutazioni della risposta ai trattamenti nello stesso arco di tempo. Per maggiori informazioni sullo studio visitare www.biogenidechemophilia.com o www.clinicaltrials.gov (NCT01458106). Informazioni sullo studio clinico Kids B-LONG Lo studio clinico Kids B-LONG è uno studio multicentrico in aperto, ideato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l’efficacia di rFIXFc nella prevenzione e nel trattamento degli episodi emorragici nei pazienti pediatrici già trattati affetti da emofilia B. Lo studio interessa circa 26 pazienti maschi di età inferiore a 12 anni con diagnosi di grave forma di emofilia di tipo B e una storia documentata di almeno 50 giorni di precedente esposizione a un qualsiasi prodotto Fattore IX correntemente disponibile. Tutti i pazienti saranno sottoposti a regime profilattico settimanale. Il principale indicatore del risultato è la frequenza dello sviluppo dell’inibitore nell’arco di un periodo di trattamento di circa 50 settimane e di almeno 50 giorni di esposizione a rFIXFc. Gli indicatori secondari di risultato includono il numero di episodi emorragici annualizzati e le valutazioni della risposta al trattamento nello stesso arco di tempo. Per maggiori informazioni sullo studio visitare www.biogenidechemophilia.com o www.clinicaltrials.gov (NCT01440946). Informazioni sull’emofilia L’emofilia è un raro disturbo ereditario che inibisce la normale capacità di coagulazione del sangue. L’emofilia di tipo A colpisce ogni anno 1 neonato maschio ogni 5.000 ed è causata dalla drastica riduzione o dalla totale assenza della proteina Fattore VIII, indispensabile per la normale coagulazione del sangue. L’emofilia di tipo B colpisce ogni anno 1 neonato maschio ogni 25.000 ed è causata dalla drastica riduzione o dalla totale assenza della proteina Fattore IX. Le persone affette da emofilia A e B, quindi, devono ricorrere a iniezioni rispettivamente di Fattore VIII e di Fattore IX per ripristinare il processo di coagulazione e prevenire le frequenti emorragie che altrimenti causerebbero dolore, danni irreversibili alle articolazioni e metterebbero la loro vita in pericolo. Il trattamento profilattico per l’emofilia di tipo A e B richiede iniezioni, rispettivamente da 3 a 4 volte la settimana o di 2 volte la settimana, per conservare un livello sufficiente di fattore coagulante in circolo. Studi a lungo termine dimostrano che tali profilassi aumentano le aspettative di vita del paziente e riducono enormemente, o a volte eliminano, il progressivo deterioramento delle articolazioni. Informazioni su Biogen Idec Grazie a scienza e medicina all’avanguardia, Biogen Idec scopre, sviluppa e fornisce a pazienti di tutto il mondo terapie innovative per il trattamento di malattie neurodegenerative, emofilia e malattie autoimmuni. Fondata nel 1978, Biogen Idec è la società di biotecnologia indipendente più vecchia al mondo. Pazienti di tutto il mondo beneficiano delle sue terapie avanzate per la sclerosi multipla. La società genera oltre 5 miliardi di dollari di entrate annue. Per le etichette dei prodotti, i comunicati stampa e ulteriori informazioni sulla società, visitare il sito www.biogenidec.com. Informazioni su Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) Sobi è un’azienda leader del settore della biofarmaceutica integrata dedicata alla fornitura di innovative terapie e servizi che migliorano la salute dei pazienti affetti da malattie rare e la vita delle loro famiglie. Il portafoglio dell’azienda comprende circa 45 prodotti commercializzati, oltre a progetti in avanzata fase clinica. Le principali aree terapeutiche sono infiammazioni, genetica e metabolismo. Nel 2011 con Sobi, che ha registrato entrate per 1,9 miliardi di corone svedesi (SEK), hanno collaborato circa 500 dipendenti. Il suo titolo (STO: SOBI) è quotato all’OMX NASDAQ di Stoccolma. Per maggiori informazioni vedere il sito www.sobi.com. Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l’unico giuridicamente valido.

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