Biogen Idec e Isis Pharmaceuticals annunciano cooperazione globale per programma “antisense” pe

Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) e Isis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ISIS) hanno annunciato oggi di aver sottoscritto un accordo esclusivo di cooperazione con opzione mondiale in base al quale le società svilupperanno e metterranno in commercio il farmaco sperimentale “antisense” di Isis, ISIS-SMNRx, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). La SMA è una malattia neuromuscolare genetica caratterizzata da atrofia e debolezza muscolari ed è la più comune causa genetica della mortalità infantile. Un bambino su 10.000 è affetto da SMA alla nascita. I bambini affetti da SMA in genere sembrano normali alla nascita, ma i sintomi cominciano a svilupparsi pochi mesi dopo; nella forma più grave della malattia la vita dei bambini risulta molto più breve. Il farmaco ISIS-SMNRx di Isis è stato sviluppato per compensare il difetto genetico di fondo che causa la SMA. Secondo quanto stipulato nel contratto, Isis riceverà un pagamento iniziale di 29 milioni di dollari e potrebbe poi ricevere fino a 45 milioni di dollari in successivi pagamenti legati a obiettivi raggiunti nello sviluppo clinico dell’ISIS-SMNRx prima della concessione della licenza. Biogen Idec ha l’opzione di licenza dell’ISIS-SMNRx fino al completamento della prima sperimentazione di fase 2/3 coronata da successo. Isis potrebbe ricevere fino ad altri $225 milioni in diritti di licenza, oltre a pagamenti regolatori legati al raggiungimento di determinati obiettivi. Inoltre Isis riceverà royalties a due cifre sulle vendite dell’ISIS-SMNRx. Isis sarà responsabile dello sviluppo globale dell’ISIS-SMNRx fino al completamento delle sperimentazioni cliniche per la registrazione di fase 2/3, mentre Biogen Idec fornirà consulenza sulla progettazione delle sperimentazioni cliniche e sulla strategia normativa. Se Biogen Idec eserciterà la propria opzione, si assumerà le responsabilità legate allo sviluppo globale, alla commercializzazione nonché le responsabilità normative. “La SMA è una malattia straziante – può uccidere i bambini prima che compiano due anni e al momento non esistono terapie che la curino,” ha affermato George A. Scangos, Ph.D., CEO di Biogen Idec. “Si tratta proprio del tipo di malattia e di programma su cui ci concentriamo a Biogen Idec. Il bisogno di intervento non potrebbe essere maggiore, il programma rientra nella nostra missione di portare terapie innovative ai pazienti affetti da gravi malattie neurologiche e il composto “antisense” di Isis potrebbe essere potenzialmente una terapia estremamente efficace e unica sul mercato per questa malattia. Abbiamo il più profondo rispetto per la leadership e l’esperienza scientifiche di Isis nella tecnologia “antisense” e abbiamo fondato una cooperazione che combina i punti di forza delle nostre due società per raggiungere un obiettivo comune.” “L’esperienza di Biogen Idec nello sviluppo e nella commercializzazione globali di nuove terapie innovative per le malattie neurologiche è un punto di forza strategico notevole per far avanzare l’ISIS-SMNRx,” ha affermato Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., Presidente del Consiglio d’Amministrazione e CEO. “Questa cooperazione rientra nella nostra strategia aziendale di sviluppare farmaci “antisense” in programmi piloti con un partner informato che si impegni a sostenere il rapido sviluppo del farmaco. Data la gravità delle esigenze non soddisfatte nella SMA, i nostri studi piloti dovrebbero anche fungere da sperimentazioni per la registrazione dell’ISIS-SMNRx. Crediamo che insieme a Biogen Idec saremo in grado di sviluppare rapidamente questo farmaco sperimentale, nella speranza di commercializzare un trattamento efficace e di cui vi è un’estrema necessità per migliorare la vita dei bambini affetti da SMA.” Informazioni sulla SMA La SMA è una grave malattia genetica che colpisce circa 30.000-35.000 persone negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone. Una persona su 50, cioè circa 6 milioni di persone negli Stati Uniti, è portatrice del gene SMA. I portatori non presentano alcun sintomo e non sviluppano la malattia. Quando però entrambi i genitori sono portatori, c’è una possibilità su quattro che il figlio sia affetto da SMA. La SMA è causata dalla mancanza o dalla deficienza del gene di sopravvivenza dei neuroni motori 1 (SMN1), che porta alla diminuzione della proteina di sopravvivenza dei neuroni motori (SMN). L’SMN è fondamentale per la salute e la sopravvivenza delle cellule neurali nel midollo spinale responsabili della crescita e del funzionamento neuromuscolari. La gravità della SMA è legata alla quantità di proteina SMN. I bambini affetti da SMA di tipo I, la forma più grave della malattia, producono pochissima proteina SMN e hanno un’aspettativa di vita che non raggiunge i due anni. I bambini affetti dal tipo II hanno una maggiore quantità di proteina SMN, ma hanno comunque un’aspettativa di vita breve e non sono in grado di stare in piedi da soli. I bambini affetti dal tipo III hanno un’aspettativa di vita normale, ma nel crescere accumulano disabilità fisiche croniche. Informazioni sull’ISIS-SMNRx L’ISIS-SMNRx è stato progettato per il trattamento di tutti i tipi di SMA infantile grazie all’alterazione dello splicing di un gene strettamente imparentato (SMN2) per aumentare la produzione di proteina SMN completamente funzionale. La FDA statunitense ha concesso all’ISIS-SMNRx per il trattamento di pazienti affetti da SMA lo status di farmaco orfano e la designazione per l’approvazione rapida. Nel dicembre del 2011 Isis ha dato avvio al primo studio clinico di fase I per la valutazione dell’ISIS-SMNRx in bambini affetti da SMA. Lo studio di fase I è a somministrazione singola e dosaggio incrementale ed è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e il profilo farmacocinetico del farmaco in bambini tra i 2 e i 14 anni che siano stabili dal punto di vista medico. In questo studio l’ISIS-SMNRx verrà somministrato per via intratecale sottoforma di iniezione singola direttamente nel fluido spinale. Isis prevede di realizzare successivamente a tale studio un ulteriore studio di fase I a dosaggio multiplo crescente. Isis riconosce il supporto da parte delle seguenti associazioni per l’ISIS-SMNRx: Associazione di distrofia muscolare, Fondazione SMA, Famiglie di SMA e proprietà intellettuale del Cold Spring Harbor Laboratory e dalla Facoltà di Medicina dell’Università del Massachusetts. Informazioni su Biogen Idec Grazie a scienza e medicina all’avanguardia Biogen Idec scopre, sviluppa e fornisce a pazienti in tutto il mondo terapie innovative per il trattamento di malattie neurodegenerative, emofilia e malattie autoimmuni. Fondata nel 1978, Biogen Idec è la società di biotecnologia indipendente più vecchia al mondo. Pazienti di tutto il mondo beneficiano delle sue terapie avanzate per la sclerosi multipla e la società genera circa 5 miliardi di dollari di entrate annue. Per etichette prodotti, comunicati stampa e ulteriori informazioni sulla società, si rimanda al sito internet www.biogenidec.com. Informazioni su Isis Pharmaceuticals Isis sta sfruttando la propria posizione leader nella tecnologia “antisense” per scoprire e sviluppare nuovi farmaci per la propria catena produttiva e per i propri partner. La gamma offerta da Isis comprende 28 farmaci per il trattamento di svariate malattie, in particolare quelle cardiovascolari, metaboliche e gravi e rare malattie neurodegenerative, e cancro. Il partner di Isis, Genzyme, prevede di mettere in commercio il prodotto principale di Isis, il mipomersen, dopo l’approvazione a livello normativo, che dovrebbe essere concessa nel 2012. I brevetti di Isis rappresentano una forte e ampia protezione per i suoi farmaci e le sue tecnologie. Per maggiori informazioni su Isis, visitare il sito www.isispharm.com. Dichiarazione di esonero da responsabilità di Biogen Idec Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali, comprese dichiarazioni relative allo sviluppo e alla commercializzazione di prodotti. Tali dichiarazioni previsionali possono essere accompagnate da parole quali “prevedere”, “credere”, “predire”, “stimare”, “intendere”, “potrebbe”, “pianificare”, “futuro” e altri termini o parole dal significato simile. Consigliamo di non fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni. Lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci sono legati a un elevato livello di rischio. I fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi si differenzino sostanzialmente da quanto si prevede attualmente comprendono il rischio che si verifichino eventi non sicuri, la richiesta di ulteriori informazioni da parte delle autorità normative o la mancata approvazione di una nuova potenziale terapia, la possibilità che il rimborso prodotti sia limitato o non disponibile, potrebbero esserci problemi con i nostri processi produttivi, i diritti di proprietà intellettuale potrebbero non venire protetti adeguatamente, nonché gli altri rischi e incertezze descritti nella sezione relativa ai fattori di rischio della più recente relazione annuale o trimestrale di Biogen Idec Inc. e in altre relazioni archiviate presso la SEC. Queste dichiarazioni si basano sulle nostre attuali convinzioni e previsioni e sono valide solo nella data di questo comunicato stampa. Biogen Idec Inc. non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente alcuna dichiarazione previsionale. Dichiarazione di esonero da responsabilità di Isis Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali relative alla cooperazione strategica di Isis con Biogen Idec e a scoperta, sviluppo, attività, potenziale terapeutico e sicurezza dell’ISIS-SMNRx. Qualsiasi dichiarazione che descriva gli obiettivi, le aspettative, le stime finanziarie o di altro tipo, le intenzioni o convinzioni di Isis, compresa la prevista commercializzazione del mipomersen, è una dichiarazione previsionale e deve essere considerata come una dichiarazione a rischio. Tali dichiarazioni sono soggette a certi rischi e incertezze, in particolar modo quelli collegati al processo di scoperta, sviluppo e commercializzazione di farmaci che siano sicuri ed efficaci come trattamenti terapeutici sulle persone e allo sforzo di creare un’attività commerciale relativa a tali farmaci. Le dichiarazioni previsionali di Isis contengono anche supposizioni che, nel caso non si realizzino o si dimostrino erronee, potrebbero causare risultati sostanzialmente diversi da quelli espressi o sottintesi in tali dichiarazioni previsionali. Malgrado le dichiarazioni previsionali di Isis riflettano la buona fede della sua direzione, tali dichiarazioni si basano solo su fatti e fattori attualmente noti a Isis. Si consiglia dunque di non fare eccessivo affidamento su tali dichiarazioni. Questi e altri rischi collegati ai programmi di Isis sono descritti con maggiori dettagli nella relazione annuale di Isis sul modulo 10-K per l’anno terminato il 31 dicembre 2010 e nella più recente relazione trimestrale sul modulo 10-Q, archiviati presso la SEC. È possibile ottenere copie di questi e altri documenti rivolgendosi alla società. Isis Pharmaceuticals® è un marchio registrato di Isis Pharmaceuticals, Inc. Galleria Fotografica/Multimediale Disponibile: http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=50120160&lang=it Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l’unico giuridicamente valido.

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